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5万人中只有一例,这些超级罕见病患者的用药如何保障?

罕见病的病种繁多,对确诊人数在百人数量级的超级罕见病能否采用“一刀切”的方式进入医保,值得关注和思考。

2022-03-29

AACR2022:初步临床试验表明CLDN6 CAR-T细胞似乎是安全的,并且显示出早期的疗效

在CAR-T细胞疗法中,科学家们提取出患者体内的T细胞并对它们进行基因改造使之表达特异性识别肿瘤抗原的嵌合抗原受体(CAR)从而制造出CAR-T细胞,然后将这些CAR-T细胞输注回相同患者体内,让它们

2022-04-12

男性非激素避孕药,安全且可逆,即将开展临床试验

   对于女性来说,有很多避孕/节育选择,从避孕药到避孕贴片再到宫内节育器等,部分原因是女性承担了避孕/节育的任务。而对于男性来说,可选择的避孕/节育选择就少了很多,目前,男性只有两种有效的避孕/节育选择:避孕套和输精管结扎术。然而,避孕套是一次性的,而且容易失效。而输精管结扎术,虽然有时候可以逆转,但逆转手术费昂贵且不一定能成

2022-03-26

对症用药,无法移植治疗的多发性骨髓瘤患者怎么治?

联合用药,或可克服耐药性。

2022-03-17

基石药业艾伏尼布片在博鳌乐城完成首例患者用药

3月22日,港股创新药企基石药业(2616.HK)宣布,其全球同类首创药物艾伏尼布片(拓舒沃®)已在博鳌超级医院开具首张处方,顺利完成首例患者用药。值得注意的是,这是艾伏尼布片在国内的首次临床应用,也是在美国以外开出的首张处方。

2022-03-22

Nat Aging:细胞再生疗法可以安全地逆转小鼠衰老

如今,在一项新的研究中,来自美国沙克生物研究所和Genentech公司的研究人员证实他们可以通过将中老年小鼠的细胞部分地重置到更年轻的状态,安全有效地逆转它们的衰老过程。

2022-03-08

Nature:重新设计的Cas9版本可让基因编辑更安全

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员对一种广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具中的一个关键组件---Cas9---进行重新设计,使得它靶向错误的DNA片段的可能性降低数千倍,同时保持与原始的Cas9版本一样的效率,使得它可能更加安全。

2022-03-08

Nature:重新设计Cas9蛋白,解决脱靶问题,让基因编辑更安全

CRISPR-Cas9基因编辑技术,通过向导RNA(gRNA)将Cas9酶靶向目标DNA序列,Cas9酶切割目标DNA双链,造成DNA双链断裂,DNA在非同源末端连接(NHEJ)修复时出错,从而实现基因敲除。然而,CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应,可能会在错位的基因位点切割DNA双链,从而导致潜在风险,这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床

2022-03-05

紫杉醇脂质体作为多项放化疗首选联合用药入选新版《中国食管癌放射治疗指南》

食管癌是高发恶性肿瘤,全球发病率和死亡率分别排第7位和第6位,每年导致约450000人死亡。

2022-03-02

Nature子刊:北京大学胡家志团队开发出更为安全的Cas9变体Cas9TX

 CRISPR-Cas 核酸酶是目前最为广泛使用的基因编辑工具,在基础科研以及临床应用方面都有着广阔的应用前景。然而除了脱靶活性,CRISPR-Cas 还会产生染色体易位以及染色体大片段缺失等染色体结构异常,这些副产物严重威胁了基因组的稳定性,并与癌症的发生相关,因此成为CRISPR-Cas应用的一大障碍。2021年10月,一名淋巴瘤患者在接受 A

2022-03-10