Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的
Nucleic Acids Research：揭示人线粒体苏氨酸tRNA上致病点突变的分子机理
4月10日，国际学术期刊《核酸研究》（Nucleic Acids Research）在线发表了中国科学院生物化学与细胞生物学研究所王恩多研究组的最新研究成果：A natural non-Watson-Crick base pair in hmtRNAThr causes structural and functional susceptibility to local mutation
Soliris升级版ALXN1210治疗血红蛋白尿症III期研究成功
Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司，目前已有3个上市产品。近日，该公司公布了2018年第一季度报告，数据显示，全球产品净销售额9.304亿美元，与去年同期相比增长7%。3个产品中，Soliris销售额8.001亿美元（+2%，市场容量+2%）、Strensiq销售额1.107亿美元（+50%，市场容量+58%）、Kanuma销售额1960万美元（+63%
研究揭示谷氨酸棒杆菌抵御盐碱胁迫的生理机制
谷氨酸棒杆菌是一种重要的传统工业微生物，已被代谢改造为微生物细胞工厂，广泛用于发酵生产各种氨基酸、核苷酸和有机酸等，具有重要的经济价值。虽然谷氨酸棒杆菌具有一定程度的耐盐碱生理学特性，但是发酵过程中的高盐或由高盐引起的高渗透压等胁迫环境，仍然严重影响菌株生长及代谢活性，从而降低工业菌株的生物制造效率。因此，探究和解析谷氨酸棒杆菌在高盐碱等胁迫条件下的生理适应机制，对于寻求微生物生理功能最优化和目标
研究揭示犬传染性肿瘤能快速退化原因
犬传染性性病肿瘤是一种具有传染性的癌症，通过犬的交配传播。这种癌症的一个特征是，由于不明原因，它会在单次放疗或化疗几周后退化。近日发表在《癌细胞》期刊上的一项研究解答了这一谜题，揭示了免疫系统在接受化疗治疗狗体内引发肿瘤快速退化的关键作用。由于犬传染性性病肿瘤与各种人类癌症有许多相似之处，因此这些发现可能带来更有效的治疗策略。“我们发现肿瘤周围的宿主组织能激活先天性免疫系统和产生趋化因子，这对于吸
总局发文：苄达赖氨酸滴眼液全要做一致性评价
总局一条通知，一品种恐彻底告别市场。昨日（12月28日），食药监总局发布了总局关于苄达赖氨酸滴眼液有关事宜的通知（以下简称通知）。▍苄达赖氨酸滴眼液全要做一致性评价通知原文如下：河北、吉林、浙江、安徽、湖北、广东、宁夏省（区）食品药品监督管理局：鉴于医务界部分医生对苄达赖氨酸滴眼液疗效提出质疑，请你局按照《中华人民共和国药品管理法》及仿制药质量和疗效一致性评价的有关规定，督促行政区域内苄达赖氨酸滴
Microb Cell Fact：谷氨酸棒杆菌CRISPR/Cas9基因组编辑获进展
谷氨酸棒杆菌是一个重要的氨基酸生产菌株，其氨基酸产量每年超过400万吨，近年来被广泛用于生产各种天然和非天然产物，预计到2020年谷氨酸棒杆菌发酵产品市值可达204亿美元。传统的工业菌株主要依赖长期的理化诱变及筛选获得，这个过程漫长，基因组水平实现快速、高效的理性编辑依然是谷氨酸棒杆菌代谢工程改造的难点。近日，中国科学院天津工业生物技术研究所系统与合成生物技术研究团队开发了谷氨酸棒杆菌的CRISP
古老抗生素焕发青春 D-环丝氨酸被重新结构修饰治疗结核
结核病（tuberculosis，TB）仍然是一个全球性的公共卫生威胁，该病也是全球范围内导致死亡的首要原因。因此，寻找有效控制和治疗结核病的新药至关重要。近日，由英国华威大学（University of Warwick）和英国弗朗西斯·克里克研究所（Francis Crick Institute）的科学家们开展的一项新研究将有助于更有效地解决结核病和其他危及生命的微生物感染疾病，而这
世界首只克隆犬的克隆后代公之于众
曾培育出世界上第一只克隆犬“史努比（Snuppy）”的韩国科学家最近在《科学报告》杂志上发表论文称，他们在2010年与美国科学家合作，利用5岁大“史努比”的干细胞，成功孕育出4只第二代克隆犬，除其中一只出生后几天夭折外，另3只在9个月大时仍相当健康。这些现已7岁大的克隆犬，将为科学家们比较克隆动物与提供体细胞的父辈间的健康与寿命，提供独特的研究机会。狗与其它哺乳动物不同，其
终于鉴定出具有微管蛋白去酪氨酸化活性的酶！
图片来自荷兰癌症研究所。2017年11月18日/生物谷BIOON/---可逆的α-微管蛋白去酪氨酸化在微管动态变化、微管功能和缺陷中发挥着至关重要的作用。微管缺陷与癌症、大脑功能障碍和心肌病相关联。科学家们几十年来一直在寻找将酪氨酸从细胞骨架的一个重要部分切割下来的酶，即微管蛋白酪氨酸羧肽酶（tyrosine carboxypeptidase, TCP）。如今，在一项新的研究中，来自荷兰癌症研究所