“诺奖风向标”「霍维茨奖」揭晓，三位学者因杜氏肌营养不良症研究获奖
近日，哥伦比亚大学公布 2025 年霍维茨奖获奖名单——Kevin Campbell、Louis Kunkel、Eric Olson三人“因揭示了肌萎缩症的病因而获奖”。
2025-09-20
Adv Sci：华东师范大学徐凌燕等团队合作发现肌少症和代谢障碍的潜在治疗靶点
HSF1通过SIRT3-PGC1α轴调节骨骼肌功能和全身能量稳态，是肌少症和代谢障碍的潜在治疗靶点。
2025-12-24
Cell ：铁死亡进入全新领域——铁死亡导致人类大脑神经元丢失，为痴呆症治疗打开新思路
这些发现强调了适当的GPX4膜锚定的必要性，确立了铁死亡是神经退行性疾病的关键驱动因素，并为将铁死亡作为神经退行性疾病的治疗策略提供了依据。
2025-12-08
CRISPR编辑肝类器官破解凝血因子VII缺乏症难题！Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式
研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变，生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能，为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。
2025-10-31
这项失败的渐冻症临床试验登上Cell：药物在大脑中广泛分布，但未产生治疗效果
该研究填补了我们在理解 BIIB078 在中枢神经系统组织中的分布、疗效和炎症反应方面的重要知识空白，有助于指导未来的临床试验设计和执行。
2025-09-04
Cell重磅：铁死亡进入全新领域——铁死亡导致人类大脑神经元丢失，为痴呆症治疗打开新思路
该研究探索了一种极其罕见的人类早发性神经退行性疾病——塞达加蒂安型脊柱干骺端发育不良中的 GPX4 基因突变，发现 GPX4 抑制铁死亡的关键不仅在于其“酶活性”，更在于其“在细胞膜上的正确定位”。
2025-12-06
饮酒无论多少，都会增加患痴呆症的风险！BMJ子刊：酒精对大脑的伤害不存在安全或有益阈值
“每天一杯红酒，预防心血管疾病”，这一健康建议深入人心。而关于饮酒与痴呆的关系，科学界数十年来也流传着类似观点：适量饮酒可能对大脑有保护作用，完全戒酒反而增加痴呆风险。
2025-12-23
Ann Rheum Dis：上海交通大学吕良敬/丁显廷团队合作揭示系统性硬化症自身抗体分型机制
该研究通过多组学整合分析，首次系统揭示了系统性硬化症（俗称“硬皮病”）不同自身抗体亚型间共性及特异的分子特征，填补了该领域的空白。
2026-01-06