Nat Communi：大脑“清洁工”怠工与孤独症何干？北京大学魏雅槟等团队揭示关键基因缺陷如何导致小胶质细胞吞噬失灵，引发行为异常
本研究揭示了MLL5在孤独症发病进程中的关键作用，并证实其可作为孤独症潜在干预靶点。
2026-04-21
PNAS：抑郁症的大脑“生长时钟”乱了！北京师范大学夏明睿团队发现两种失调模式，一种走太快，一种走太慢
研究发现揭示了MDD中具有不同生物学和临床特征的异质性神经发育模式，为该疾病的个性化精准医学提供了见解。
2026-03-25
Sci Adv：自闭症中的“双通道故障”：西安交通大学李燕和马现仓发现ACC两条平行环路分别掌管社交与注意力，可独立修复
该研究鉴定出前扣带回皮层（ACC）中两个功能不同的谷氨酸能神经元亚群，它们分别投射至不同的下游靶区：未定带（ZI）和丘脑网状核的边缘部分（lTRN）。
2026-08-01
上海交通大学夏强等团队通过体内基因编辑疗法YOLT-101为家族性高胆固醇血症提供根治新希望
本研究报道了一项正在进行的临床试验的中期结果，该试验旨在评估单次递增剂量YOLT-101用于HeFH患者PCSK9基因编辑的安全性、耐受性和有效性。
2026-03-10
Nature：大规模基因研究厘清EBV致病机制——高病毒载量直接引发霍奇金淋巴瘤，但与多发性硬化症关联源于免疫反应异常，非病毒本身
研究分析了 31 种常见病毒在人类血液和唾液中的病毒 DNA 载量。
2026-03-28
Science：开启体内细胞治疗新时代：靶向纳米颗粒技术消除CAR-T体外制造瓶颈，大幅提高治疗可及性并拓展适应症
该研究提出了一种体内工程策略，利用靶向脂质纳米颗粒（tLNPs）来递送信使 RNA 至特定的 T 细胞亚群。
2026-01-27
Ann Rheum Dis：上海交通大学吕良敬/丁显廷团队合作揭示系统性硬化症自身抗体分型机制
该研究通过多组学整合分析，首次系统揭示了系统性硬化症（俗称“硬皮病”）不同自身抗体亚型间共性及特异的分子特征，填补了该领域的空白。
2026-01-06
Sci Adv：西南大学李翀等团队研究细菌素转运激发的口服肽-益生菌递送通过自噬和肠道稳态改善IBD并发症
该研究开发了一种口服生物治疗平台[BTB–海藻酸盐]，该平台采用“一体化”结构，能够实现LL37与益生菌的时空协同作用。BTB–海藻酸盐通过缓解炎症、调节免疫和重建肠道菌群，有效恢复了肠道稳态。
2026-01-16
