蛋白质缺陷或可诱发智力障碍
2017年9月5日 讯 /生物谷BIOON/ --智力障碍常常是由基因突变导致相应蛋白不能正常发挥功能所引发，然而突变也会改变基因的功能，而且突变基因也会以一种完全不同的方式来发挥作用；近日，一项刊登在国际杂志the American Journal of Human Genetics上的研究报告中，来自国外的研究人员通过研究鉴别出了在智力障碍发生过程中扮演重要作用的15个关键基因，相关研究或为后
美FDA批准梯瓦Austedo治疗迟发性运动障碍
近日，梯瓦药业Austedo获得美国食品和药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗与亨廷顿舞蹈病相关的迟发性运动障碍和舞蹈症。该药物是美国第一个也是目前唯一获批的治疗该病症的药物。美国监管机构扩大了该药物的适应症范围，该药物最初于2017年4月被批准用于与该疾病相关的舞蹈症治疗，此次批准新增了治疗成人迟发性运动障碍。迟发性运动障碍是一种运动功能衰退障碍，美国约50万人受到该疾病的困扰。
FDA批准首个帕金森运动障碍药物
2017年8月29日讯/生物谷BIOON/——美国FDA批准了Adamas Pharmaceuticals的Gocovri（金刚烷胺）缓释胶囊，用于治疗正在接受左旋多巴治疗的帕金森运动障碍患者。它是FDA批准的首个用于该适应症的药物。“Gocovri的批准是治疗帕金森领域里的重要进步，因为它是第一个获得FDA批准用于治疗帕金森运动障碍的药物。”堪萨斯医学中心神经病学教授Rajesh Pahwa在一
JCB:耶鲁研究者发现溶酶体转运失常导致阿尔兹海默症
溶酶体在细胞内起着分解“废物”的作用。最近，耶鲁大学的科学工作者确信他们已经发现这些“垃圾回收站”是如何引起阿尔兹海默症淀粉样斑块的：神经元的溶酶体转运过程非常重要，如果这个转运过程出错的话，溶酶体会在β-淀粉样蛋白沉淀导致轴突胀大的神经细胞里逐步增多，此项研究发表在JCB上。当细胞溶酶体从轴突末端向神经细胞的细胞体转运时，它们逐渐成熟并具备分解细胞内“废物”的能力，但有时候溶酶体会被滞留在肿大的
大牛Carl June参与发表最新论文：CAR-T治疗实体瘤“人体试验”结果公布，有两大障碍需克服
本月，FDA肿瘤药物咨询委员会以10：0的投票结果一致推荐批准诺华的CAR-T疗法CTL019用于治疗复发或难治性儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病的消息让这一疗法再次受到了极大的关注。作为癌症免疫疗法的一种，CAR-T疗法在治疗恶性血液学肿瘤方面取得了令人振奋的成绩。全球第一位接受试验性CAR-T疗法的儿童患者（急性淋巴性白血病患者）Emily Whitehead现在已经12岁了
FASEB:绿茶改善记忆障碍，预防痴呆
发表于FASEB杂志上的最新研究表明，EGCG(表没食子儿茶素没食子酸酯)，绿茶茶多酚的主要组成成分能够缓解高脂肪、高果糖（HFFD）诱导的胰岛素抵抗和认知障碍。前期研究指出EGCG有治疗人类多种疾病的潜在功效，目前为止，EGCG对西方饮食引起的胰岛素抵抗和认知缺陷的影响商未明确。来自于中国西北农林科技大学，食品科学与工程学院的刘学波教授说：“绿茶是世界上第二大消费的饮用饮料，至少在3
美国FDA授予纳米抗体caplacizumab治疗罕见凝血障碍aTTP的快速通道地位
2017年7月27日讯 /生物谷BIOON/ --纳米抗体（nanobody）研发领域的全球绝对领导者Ablynx公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予纳米抗体caplacizumab快速通道资格，该药是一种首创的抗血管性血友病因子（vWF）纳米抗体，开发用于获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的治疗。FDA的快速通道项目旨在加速治疗严重疾病并填补未满足医疗需求的创新药
PLoS Pathog：HIV感染者为何普遍遭受神经认知障碍？
2017年7月23日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，加拿大阿尔伯塔大学认为他们如今更加清晰地了解HIV感染者为何如此普遍地遭受痴呆和其他的神经认知障碍。这些研究人员比较了10名没有神经症状的HIV感染者的大脑组织和20名遭受HIV相关神经认知障碍（HIV-associated neurocognitive disorder, HAND）的大脑组织，结果发现HAND患者具有较高水平的影响
JEM：自身免疫疾病的障碍或将开启HIV新型疗法的大门
2017年7月12日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Journal of Experimental Medicine上的研究报告中，来自科罗拉多大学医学院的研究人员通过研究发现了能够保护机体抵御自身免疫疾病的过程，然而该过程能够抑制机体免疫系统产生中和HIV-1的抗体，相关研究或能帮助研究人员开发出一种新型疫苗来刺激机体产生HIV的中和性抗体。图片来源：NIH有些感染HIV
药物安全成为诺华 CAR- T 疗法审批的最大障碍
就在美国 FDA 将对首款 CAR- T 疗法正式进行专家组投票之前，该机构表示，专家将不仅仅注意到药物的功效，而是重点会关注新药物的安全问题。星期三的会议通报文件是在今天上午发布的，FDA 正在对诺华公司即将成为首例获得批准的 CAR- T 药物（tisagenlecleucel）进行数据筛选。诺华正在寻求获得首个治疗复发 / 难治性（r / r）B 细胞急性淋巴细胞性白血病（ALL）的儿童和年