Ultragenyx 宣布与GeneTx合作推进安格曼（天使人）综合症治疗
美国时间2019年8月14日， Ultragenyx药业有限公司和GeneTx Biotherapeutics LLC 宣布了合作发展GeneTx公司的产品GTX-102。GTX-102是一种用于治疗安格曼综合征的翻译寡核苷酸。安格曼综合征是一种严重的使人衰弱的罕见神经源性障碍, 全球约每15000人中就有一位安格曼患者。GTX-102目前处于临床前期开发阶段，预计将于2020上半年向美国FDA提
人类真的能够“解冻”渐冻人吗？
肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophiclateral sclerosis，ALS），俗称渐冻人症，其是一种破坏患者机体神经细胞并导致残疾的进行性神经性疾病，通常会影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞，造成运动神经元死亡，从而让大脑无法控制肌肉运动。图片来源：thefreshtoast.comALS平均每90分钟就会引发一名患者死亡，而我们所熟知的著名物理学家霍金就被这种疾病折磨了50多年，ALS
JAMA Psychiatry：200多万人大数据显示自闭症很大程度上是由于遗传因素导致的！
2019年7月22日讯 /生物谷BIOON /——一项规模最大的研究涉及5个国家的200多万人，发现自闭症谱系障碍80%依赖于遗传基因。这意味着环境因素只占风险的20%。这一发现为研究自闭症的遗传原因打开了新的大门。美国疾病控制与预防中心(centers for Disease Control and prevention)目前表示，每59个美国儿童中就有1个患有自闭症。图片来源：https://
治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症！杰特贝林Zemaira(α1蛋白酶抑制剂[人])大瓶装获美国FDA批准！
2019年04月26日/生物谷BIOON/--血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林（CSL Behring）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了Zemaira®[α1蛋白酶抑制剂[人]]的4克和5克小瓶装，治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。该批准对AATD社区很重要，因为Zemaira此前仅有1克小瓶装。4克和5克包装将减少重构所需的小瓶数量，从而通过节省患者时间和
国家药监局修订（冻干）静注人免疫球蛋白说明书
国家药品监督管理局发布了关于修订静注人免疫球蛋白和冻干静注人免疫球蛋白说明书的公告（2019年第1号）。为进一步保障公众用药安全，国家药品监督管理局决定对静注人免疫球蛋白（pH4）和冻干静注人免疫球蛋白（pH4）说明书增加警示语，并对【不良反应】、【注意事项】、【老年用药】等项进行修订。现将有关事项公告如下：一、所有静注人免疫球蛋白（pH4）和冻干静注人免疫球蛋白（pH4）生产企业均应
颠覆动物实验 芯片器官替“渐冻人”试新药
器官芯片作为近年发展起来的一门新兴技术，曾在被2016年达沃斯论坛列为“十大新兴技术”之一，其并不是利用硅电子芯片进行人体器官模拟的模拟器，而是含有真正人体活体细胞的生物芯片，换句话说，器官芯片不是创造人类整个完整器官，而是仿真人体器官中的最小功能单元，实现药物或化学物质在非活体环境中，研究活体环境的交互反应，其在新药测试、干细胞研究、组织器官发育和毒理学预测等领域具有重要
渐冻人症新药！三菱田边Radicava（依达拉奉）获加拿大批准
2018年10月05日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企三菱田边（Mitsubishi Tanabe）近日宣布，加拿大卫生部已批准Radicava（edaravone，依达拉奉静脉注射液，30mg），用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的治疗。在加拿大，Radicava通过优先审查程序获批。肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称渐冻人症，这是一种不可逆的致死性运动神经元病，主要症状为四肢和躯干肌肉表现
渐冻症首款利鲁唑口服混悬液在美上市
9月6日，美国专业化制药公司ITF Pharma及其欧洲子公司Italfarmaco表示，美国FDA已批准TIGLUTIK？（riluzole，利鲁唑）口服混悬剂用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗。TIGLUTIK是第一种也是唯一一种易于吞咽的增稠利鲁唑液体制剂，每日两次通过口用注射器给药。纽约长老会医院/哥伦比亚大学医学中心神经学教授Hiroshi Mitsumoto表
多篇研究助力“渐冻症”的预防与治疗
2018年8月27日 讯 /生物谷BIOON/ -- “渐冻症”，学名叫做肌萎缩侧索硬化（ALS）也叫运动神经元病（MND），是由于上运动神经元和下运动神经元损伤，导致包括四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩的疾病。“渐冻症”目前仍是无法治愈的疾病，但研究者们正致力于探究其发病机制以及寻找相应的疗法。本期为大家带来的就是近段时间有关“渐冻症”的研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。1.Stem C
BMJ：剧烈体育运动会提高患“渐冻症”的风险
2018年4月30日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表在《Journal of Neurology Neurosurgery & Psychiatry》杂志上的一篇文章，进行剧烈的体育运动，或者从事高强度的工作，会伴随着患一种叫做肌萎缩脊髓侧索硬化症（ALS）的运动性神经疾病，也就是所谓"渐冻症"的发病风险的上升。这项研究表明运动对人体健康并非有百利而无一害。（图片来源：Fran