刘如谦团队优化先导编辑器，大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中，刘如谦团队描述了一种先导编辑（PE）方法，用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变，并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17
Nature子刊：左二伟团队利用AlphaFold2开发出新型碱基编辑器
研究团队使用AlphaFold2预测了1483个胞苷脱氨酶的三维结构，根据结构相似性对这些脱氨酶进行聚类，并从聚类中选择具有代表性的272个脱氨酶进行碱基编辑活性检测。
2024-06-05
O药皮下注射剂型有望提前2个月获批
皮下注射剂型的推出不仅能够帮助企业延长品牌药专利期，还能显著减少患者接受治疗时间，节省时间成本。相信未来随着癌症治疗向慢病化发展，皮下注射剂型凭借更优的依从性将会拥有广阔的市场空间。
2024-05-23
Biomaterials：通过空间位阻效应调节纳米反应器整合STING激活和COX-2抑制用于癌症化学免疫治疗
本研究提出了一种时间重塑策略，通过开发一种空间位阻效应调谐的锌基金属有机框架(MOF)，称为CZFNPs。
2024-07-31
Redox Biology: SAH是代谢综合征中代谢串扰恶化的主要代谢传感器
研究者发现SAH激活的病理性TG环是脂肪酸(FA)摄取增加、FA β氧化和Ac- CoA产生以及溶酶体损伤的结果。
2024-05-27
Sci Adv：闻宏、金坚合作开发靶向乙酰化阅读器蛋白ENL的高效特异性蛋白质降解剂
该研究开发了一种高效且特异的ENL蛋白PROTAC降解剂MS41，并详细阐述了MS41抑制白血病细胞生长的分子机制。同时，通过小鼠肿瘤模型验证了其在体内的抑制效果。
2024-10-08
Alzheimers Dement：糖尿病竟成阿尔茨海默病“加速器”，第一年为关键干预窗口期
研究指出，糖尿病会加速轻度认知障碍向阿尔茨海默病的发展，并强调轻度认知障碍诊断后的第一年是一个关键的干预窗口期，凸显了早期治疗干预的重要性。
2024-08-01
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16