种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次靶向数千种突变
该公司并未透露技术细节,只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统,并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。
2023-08-07
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。
2023-08-02
礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
2023-08-05
微创脑科学发布2023年中期业绩盈喜预告:上半年收入2.9亿-3.1亿,同比增长41%至51%
7月16日,微创脑科学发布正面盈利预告,于2023年上半年预计录得:收入约为2.9亿元至3.1亿元之间,较上年同期增长约41%至51%;
2023-07-18
《细胞·代谢》:一次给药,控糖7周!中国科学家开发新型2型糖尿病治疗策略,单次侧脑室注射FGF4,可在小鼠体内实现7周的控糖效果
FGF4会激活GSNs表面的FGFR1,提高了db/db小鼠葡萄糖兴奋神经元放电频率,同时抑制了葡萄糖抑制神经元的活性,跨器官促进了外周骨骼肌的糖吸收,进而发挥持久控糖效果。
2023-06-09
曾2次遭FDA拒绝,渐冻症干细胞疗法BLA终获审查,老牌上市公司能否获「绿灯」?
近日,干细胞治疗上市公司 Brainstorm Cell Therapeutics Inc.(以下简称为“Brainstorm”,NASDAQ:BCLI)宣布 FDA
2023-06-14
《自然·神经科学》:慢性疼痛第一次被“看见”了!
这次人们首次实现长期观察慢性疼痛下的大脑活动,并在其中找到慢性疼痛的生物标志物。Prasad Shirvalkar等人发现,ACC脑区和OFC脑区分别在急性疼痛和慢性疼痛中扮演重要角色
2023-05-25