Science子刊：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
共有四项AAV递送微型Dystrophin蛋白的DMD临床试验正在进行，分别来自辉瑞、Sarepta、Genethon，以及该论文的参与者 Solid Biosciences 公司。
2023-01-12
李晓江团队等首次证明，CRISPR基因编辑能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状
该工作利用AAV病毒载体表达CRISPR-Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因，首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。
2023-02-21
MIT和哈佛研究团队开发的AI模型可不依赖放射科医生和临床数据，高准确率预测肺癌
该研究开发了包括无吸烟史人群的肺癌风险预测模型，预测性能良好，可以为接受CT肺癌筛查的患者提供有关未来肺癌风险的额外信息，而且对正常临床工作流程无明显干扰。
2023-03-01
Nature子刊：像造句一样设计人工蛋白质，基于语言模型的AI平台可一次生成百万序列
该研究突出了人工智能语言模型在蛋白质设计和工程中的潜力，使用深度学习语言模型对蛋白质进行精确的从头设计将在生物学、医学和环境问题中展示出发展前景。
2023-02-03
Nature Communications:利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑
CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具，在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时，还会在脱靶位点进行切割
2022-12-31
Nature子刊：谭济民/夏波等开发基因组构象预测模型C.Origami及高通量计算遗传筛选新方法
不同种类细胞中基因组构象的差异决定了基因表达的特异性，进而决定不同细胞类型的功能差异。长久以来，从原位杂交到高通量检测如Hi-C、micro-C技术，基因组构象检测的实验方法通常耗时耗力
2023-01-11
Redox Biology: SRT1720作为SIRT1激活剂缓解百草枯诱导的帕金森病模型
帕金森病(PD)是最常见的运动障碍，是第二大常见的中枢神经系统退行性疾病，困扰着1-2%的65岁以上人群。
2022-12-26
Nature子刊：哺乳动物细胞高通量基因编辑平台构建及碱基编辑AI预测模型方面获进展
碱基编辑器（Base Editor，BEs）能够有效修改基因组的特定碱基，为纠正人类已知的致病性单核苷酸变异（Single nucleotide variations，SNVs）带来了希望。
2022-12-05
Science子刊：潘永诚/金鹏/唐北沙建立神经元核内包涵体病首个转基因小鼠模型
该研究通过建立NIID患者来源的hNPCs细胞模型和全身性转基因小鼠模型，发现GGC重复异常扩展的NOTCH2NLC基因编码产生多种毒性蛋白
2022-12-01