Science：对海绵状脑白质营养不良症的基因疗法
来自一个进行了长达10年的临床试验的新结果指出，基因疗法是罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）儿童的一个可行的治疗选项，该疾病是一种出生时便开始的神经退行性疾病。罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）的人缺乏天冬酰转移酶（aspartoacylase enzyme），它是由ASPA基因产生的。没有这种酶，他们无法在脑中分解N-乙酰基天冬氨酸或NAA。
:树突状细胞有望成为新的治疗艾滋病的靶点
2012年12月19日讯 /生物谷BIOON/ 现在不能治疗艾滋病的一个重要原因是不知道HIV病毒如何侵入到免疫细胞中。HIV 的主要入侵细胞是T细胞，现在有20多种药物能够阻断HIV在T细胞中的繁殖。HIV通过树突状细胞进入T细胞。现今没有任何药物针对树突状细胞。 前人工作表明HIV表面的一类神经节甘旨（ganglioside），负责识别树突状细胞，在HIV递呈中起重要作用。
Cell Host & Micro：发现镰刀状红细胞中的microRNA可明显抑制疟原虫繁殖
2012年8月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自杜克大学医学中心的研究者通过研究，揭示了为何镰刀状细胞病（贫血）病人相比正常红血细胞的病人在患疟疾时候表现出的病情较轻，研究者发现红细胞中的遗传物质可以通过调节改变寄生虫的基因表达来改变寄生虫的活动和行为。
赛诺菲开发的梭状杆菌疫苗进入三期实验
2013年8月12日讯 /生物谷BIOON/ --赛诺菲公司疫苗研发最近喜讯不断，先是公司研发的登革热疫苗后期研究数据良好，继而又传出公司研发的梭状杆菌疫苗正式进入三期研究。 梭状杆菌一直在世界上很多国家肆虐，根据美国疾病控制中心（CDC）估计，每年约有14000名美国人死于该细菌引起的疟疾，赛诺菲公司希望能够找出一种有效手段预防梭状杆菌感染。
大脑皮层褶皱中发现潜在精神病生物标记物
2013年8月20日讯 /生物谷BIOON/ --医生们一直希望能够预测病人能否对治疗精神疾病药物作出反应，如今英国一项大脑皮层褶皱的研究可能将实现这一愿望。伦敦大学国王学院精神病研究中心的研究人员通过扫描126名志愿者大脑后研究发现受试者大脑皮层褶皱数量与其对药物的反应有直接关系。在研究中，显示对治疗精神病药物效果不佳的受试者大脑皮层褶皱相对较少。
：首次将人皮肤细胞转变为大脑皮层细胞
神经干细胞。图片来自剑桥大学Rick Livesey实验室的 Yichen Shi。 英国剑桥大学科学家首次从人皮肤样品中构建出大脑皮层细胞(cerebral cortex cell)---这些细胞组成大脑灰质。2012年2月5日，这项研究结果在线发表在《自然-神经科学》期刊上。 大脑皮层疾病包括从诸如癫痫和自闭症之类的发育疾病到诸如阿尔茨海默(Alzheimer)疾病之类的神经退化疾病。