西班牙成功研制用于治疗法布里病的新型纳米药物
近期，西班牙最高科研理事会（CSIC）下属巴塞罗那材料科学研究所（ICMAB-CSIC）的研究人员成功研制出一种用于治疗法布里病（Fabry）的新型药物。法布里病属于罕见病，是一种由编码α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）的GLA基因突变引起的遗传性溶酶体贮积病。该疾病会引起患者心脑血管并发症以及肾功能衰竭，同时伴有严重的疼痛发作。据统计，在欧盟国
法布里病新药！赛诺菲Fabrazyme：唯一拥有长期疗效和安全性的酶替代疗法(ERT)!
Fabrazyme于2003年上市，是第一款治疗法布里病的药物。现在，该药是唯一获美国FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法（ERT）。
维亚生物与燧坤智能签订新药研发战略合作协议
近日，维亚生物与燧坤智能签订新药研发战略合作协议。根据协议，维亚生物将与燧坤智能在创新药研发上进行合作，为行业提供以人工智能（Artificial Intelligence）为基础的新一代苗头和先导化合物发现和优化技术平台，同时为维亚生物独特的服务换股权（EFS）生态圈赋能创新动力。针对本次合作，燧坤智能CEO曾亥年表示：“随着人们追
研究揭示亚实性肺腺癌结节肿瘤微环境特征
随着低剂量电子计算机断层扫描（Low-dose Computed Tomography， LDCT) 技术在肺癌筛查中的普及，肺结节的检出比例大幅度提高[1]。依据在CT下能否完全遮盖肺实质可将肺结节分为实性和亚实性两类，而亚实性结节(Subsolid Nodule， SSN)又可根据有无实性成分进一步分为磨玻璃结节和部分
Nat Commun：来自人类精液中的特殊化合物亚精胺或有望帮助治疗人类遗传性障碍
2021年2月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自曼彻斯特大学等机构的科学家们通过研究发现，来自人类精液中的特殊化合物或有望帮助治疗遗传性障碍。文章中，研究人员发现了一种错误蛋白质合成所诱发的新型遗传状况，这种错误蛋白质合成还会诱发机体发育延迟以及学习困难，而这些状况通常能
《柳叶刀》子刊《临床医学》发表最新临床研究成果： 长时程亚低温治疗是重型颅脑创伤患者的重要选择
“长时程亚低温治疗能有效提高重型颅脑创伤伴有恶性颅高压病人的预后良好率”——这是《柳叶刀》子刊《临床医学》（《EClinicalMedicine》）杂志于1月29日在线发表《长时程亚低温治疗对重型颅脑创伤伴有恶性颅内压增高患者安全性和有效性的一项多中心、随机、对照研究》中的重要研究发现。该项研究在上海交通大学医学院附属仁济医院首席专家
从单细胞转录组中解析出人类肿瘤中的拷贝数和克隆亚结构
美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心Nicholas E. Navin团队开发出新方法，可从单细胞转录组中解析出人类肿瘤中的拷贝数和克隆亚结构。该研究于近日在线发表于国际一流学术期刊《自然—生物技术》。研究人员表示，单细胞转录组学分析被广泛用于研究人类肿瘤。然而，将肿瘤微环境中的正常细胞类型与恶性细胞区分开并解析肿瘤内的克隆亚结构仍然具
我国首个原创型基因治疗载体问世，打通基因编辑体内治疗的最后一公里
上海交通大学系统生物医学研究院的蔡宇伽团队在《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）杂志上发表了一篇题为：Lentiviral delivery of co-packaged Cas9 mRNA and a Vegfa-targeting guide RNA prevents wet age