Science：开发出一种等温生物催化工艺来大量制造治疗性寡核苷酸
在一项新的研究中，来自英国曼彻斯特生物技术研究所的研究人员开发出一种等温生物催化工艺，可用于大量制造治疗性寡核苷酸。相关研究结果发表在2023年6月16日的Science期刊上，论文标题为&ldquo
科研人员发现代谢重编程在肝癌过程中的关键作用
研究肝癌细胞的代谢重编程，对于阐明肝癌细胞的代谢调控机制并探索对应靶点治疗具有重要意义。近日，中山大学附属第三医院郭云蔚教授团队等在
中国科技大学研究者们揭示了METTL16促进糖酵解代谢重编程与结直肠癌进展
结直肠癌(CRC)是人类第四大常见恶性肿瘤，也是全球第三大癌症相关死亡原因。结直肠癌是一种多因素疾病，涉及遗传、遗传、环境和生活方式等危险因素。
Cell：揭示RNA聚合酶驱动核糖核苷酸切除修复机制
在一项新的研究中，来自美国纽约大学朗格尼健康中心的研究人员描述了一种DNA修复途径背后的分子机制，该修复途径能够对抗将某种类型的核糖核苷酸错误地整入遗传密码。这种错误在细菌和其他有机体的遗传代码复制过
Molecular Therapy Nucleic Acids：一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳氏肌营养不良
Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种神经肌肉疾病，影响1：5,000名男性出生，并与非进行性认知、行为和神经精神并存有关。DMD是由DMD基因突变引起的，DMD基因编码多种DMD蛋白(DP)。
Ionis制药公司 GOLGA8增加哺乳动物细胞对反义寡核苷酸的摄取和活性
反义寡核苷酸(ASO)是一种短的、化学修饰的核酸类似物，与靶RNA碱基对，主要使RNA成为被RNaseH1和Ago2酶切割或改变前mRNA剪接的底物。
Cell：利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑（base editing）的基因组编辑技术，对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数
首款渐冻症反义核苷酸疗法获批上市
当地时间4月25日，Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是首款针对AL
lonis反义寡核苷酸药物预计年底上市
3月7日，Ionis Pharmaceuticals宣布FDA已接受反义寡核苷酸（ASO）药物Eplontersen的新药申请（NDA），用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变多发性神经