庞贝病(PD)基因疗法！安斯泰来公布AT845：在晚发型庞贝病成人患者中，安全性和耐受性良好!
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法，直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。
研究团队提出一种多模态眼功能成像新技术无创筛查重大慢病
人类大脑获得外界信息80%以上是通过眼睛感知的，因此眼健康对保证人们的生活质量至关重要。同时，人眼还是观察脑认知、人体代谢、人体微循环与心脑血管状态的天然窗口，多种重大慢病可能并发或继发眼病。临床研究还证实，眼底病变具有高血压、脑卒中、冠心病、神经退行性病变、糖尿病和肾病等多种慢病的标志性特征，可以作为疾病早期筛查和辅助诊断的判断标准。因此，研究
罕见眼科疾病：斯特格氏病(STGD)变革性里程碑！美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
ALK-001是一种化学修饰的维生素A，是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。
赛多利斯与五加和基因科技达成战略合作，赋能本土基因治疗
·双方将展开深度合作，整合技术优势，共同开发并优化高效、具有成本优势且符合GMP要求的基因治疗病毒载体生产平台，为客户降本增效·双方将携手推出面向基因治疗从业者的工艺技术培训，旨在为高速发展的本土基因治疗行业输出更多人才，完善行业生态·这项合作致力于赋能本土基因治疗赛道，加速中国基因治疗商业化，早日惠及更多患者，让基因药“治得好，用得起”2021年6月18日
Nat Med：开发出新型机器学习技术 或有望改善胎儿先天性心脏病等出生缺陷的筛查
2021年5月30日 讯 /生物谷BIOON/ --先天性心脏病（CHD，Congenital heart disease）是一种最常见的出生缺陷，胎儿超声筛查能提供5个心脏视图，而这些视图能帮助检测90%的复杂先天性心脏病，但在医学实践中，这种筛查的敏感性会低至30%。日前，一篇发表在国际杂志Nature Medicine上题为“An ensemble o
白血病(AML)新药！安斯泰来Xospata(适加坦，吉瑞替尼)验证性3期临床：显著延长总生存期!
2021年2月，Xospata(适加坦，吉瑞替尼)获国家药监局批准，治疗FLT3突变急性髓系白血病（AML）。
妊娠期糖尿病筛查必需空腹进行？NEJM最新研究揭示答案
妊娠期糖尿病是妊娠最常见的并发症之一，与胎儿过度生长、死产和新生儿死亡风险增加有关。除此之外，妊娠期糖尿病与产妇分娩创伤、剖腹产风险增加均有相关性。专家们建议：妊娠期糖尿病应进行普遍筛查。但葡萄糖耐量试验要求空腹进行，对于孕妇难免不便。是否两步法筛查妊娠期糖尿病为孕妇的更优选择呢？这两种筛查方法中究竟应该更推荐使用哪一种呢？近日，《新英格兰医学杂志》在线发表
中国白血病(AML)新药！安斯泰来适加坦(吉瑞替尼，Xospata)获批：治疗FLT3突变急性髓系白血病!
吉瑞替尼属于第二代FLT3抑制剂，对2种FLT3突变--FLT3内部串联重复（FLT3-ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（FLT3-TKD）有显著的抑制作用。
金斯瑞新冠中和抗体检测试剂盒在美获授权用于恢复期血浆筛查，有助于提高恢复期血浆治疗的有效性
全球领先的生物科技公司金斯瑞生物（股票代码HK01548）于近日宣布，全球第一款能够快速有效检测功能性中和抗体的试剂盒cPass已获美国食品药品监督管理局 （FDA）生物制品评估与研究中心（CBER）授权用于恢复期血浆筛查，是FDA授权的首个能在不使用活病毒的情况下专门检测COVID-19中和抗体的检测试剂。COVID-1
