辉瑞杜氏肌营养不良药物临床II期失败 两项研究均终止
制药巨头辉瑞近日宣布，将终止单抗药物domagrozumab（PF-06252616）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）正在进行中的两项临床研究：一项II期安全和有效性研究（B5161002）和一项开放标签扩展研究（B5161004）。B5161002是一项2年期、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究，在121例6-15岁DMD男孩（不论其潜在基因突变情况如何）中开展，旨在评估每月
PNAS：肠道微生物紊乱导致青少年慢性营养不良
2018年8月25日 讯 /生物谷BIOON/ --慢性营养不良，往往伴随着小肠组织的炎症。五岁以下的儿童容易受到上述疾病的困扰，这也是低收入国家儿童死亡率最高的疾病之一。在最近的一项研究中，来自法国巴斯的研究所的研究者们揭示了慢性营养不良的内在机制，并为该疾病的治疗提供了新的选择。在这项研究中，作者们第一次揭示了慢性营养不良儿童肠道微生物菌群发生了紊乱，相关结果发表在最近一期的《PNAS》杂志上
PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良（DMD）II期临床成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna（ataluren）治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示，Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是，数据还显示，Translarna治疗的患者在第28周和第52周的
Axovant收获沉默替代基因疗法 用于眼咽肌营养不良症
7月8日，Axovant Sciences宣布该公司已获得Benitec Biopharma公司用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）的研究性沉默替代（Silence & Replace）基因治疗项目的全球独家权利，并已开展在神经系统疾病中另外五种基因治疗产品的研究合作。沉默替代基因治疗技术旨在在单一载体构建体中实现DNA指导的RNA干扰（沉默）以及基因的功能性拷贝（
Krystal营养不良性大疱性表皮松解症基因疗法获快速通道认定
5月24日，专注于罕见皮肤病的局部和皮内治疗通用型基因疗法开发的美国生物公司Krystal Biotech公布称，美国FDA已授予KB103用于营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）治疗的快速通道认定。KB103是首个局部应用的基于单纯疱疹病毒1(HSV-1)的基因疗法，利用基因工程将人的胶原蛋白递送至患有DEB的患者。DEB是由第七型胶原蛋白(COL7)基因突变引起的皮肤病。由于COL
Open Biol：癌细胞如何在营养不良的状况下生长繁殖？
2018年5月8日 讯 /生物谷BIOON/ --癌症研究领域的其中一个秘密就是肿瘤细胞如何在血液和营养状况不良的情况下存活并且生长，近日，来自弗林德斯大学和纽卡斯尔大学的科学家们通过研究系统性地绘制了相关的核心基因图谱和生物学图谱来解释癌细胞如何在营养压力状况下得以生存并繁殖，相关研究刊登于国际杂志Open Biology上。图片来源：Flinders University文章中，研究人员提出了
SCRR：“嵌合体”细胞能够恢复杜氏肌营养不良症关键蛋白缺陷
2018年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近由来自伊利诺伊大学的研究者们发表在《Stem Cell Review and Reports》杂志上的一篇文章，通过将正常肌细胞与患有杜氏肌营养不良症个体的肌细胞进行融合，并将其植入患有上述疾病的小鼠模型中，能够显著地提高肌肉的功能。这些细胞叫做"嵌合体细胞"，是由含有正常的dystrophin蛋白（肌肉结构性蛋白，而杜氏肌营养不良症患者
他莫昔芬和雷洛昔芬显著延缓肌营养不良症病情进展
近日，来自美国卡罗来纳医疗中心的研究人员证实，采用选择性雌激素受体调节剂（SERMs）他莫昔芬（tomoxifen）或雷洛昔芬（raloxifene）进行长期治疗能延缓最常见的一种肌营养不良症（MD）模型小鼠的病情进展。结果显示，雄性模型小鼠和雌性模型小鼠接受这种疗法治疗一年后，心脏、呼吸、骨骼肌功能均有改善，同时骨密度增加。这项研究已发表于国际医学期刊《美国病理学》。该研究的首席研究员QI-Lo
Summit杜氏肌营养不良症新药研发初现曙光
小编推荐会议：新药研发“推新选优”项目路演活动总部位于英国牛津的生物技术公司Summit Therapeutics最近宣布，公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新药ezutromid目前已经取得了一些积极的研究数据。最新数据显示，ezutromid能够显着降低患有DMD的男性儿童患者体内的肌肉炎症情况。Summit公司开发的ezutromid是一种抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节剂。
Science子刊重磅研究：使用CRISPR纠正整条基因以治疗杜氏肌营养不良！
2018年2月3日讯 /生物谷BIOON /——一个美国和德国的跨国研究团队发表了一项通过新的CRISPR技术利用杜氏肌营养不良（DMD）患者的多功能干细胞产生健康心肌组织的研究。在他们发表于《Science Advances》上的这项研究中，他们介绍了他们如何使用CRISPR-Cas9技术克服此前使科学家们无法用该技术编辑DMD细胞的问题。图片来源：UT Southwestern Medical