AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
北京宣武医院唐毅教授领衔阿尔茨海默病新药国际研究，首例中国患者已于近日完成入组
2024-12-29
Science：机体神经元保护的性别差异或有望揭示阿尔兹海默病的新型疗法靶点
研究发现强调了TLR7在性别偏见的脱髓鞘过程中扮演的关键作用，并表明，抑制TLR7或能作为一种有希望的策略来防止阿尔兹海默病和其它脑部疾病中脱髓鞘过程的发生。
2024-12-19
Clin Transl Med：细胞外囊泡或有望作为开发人类炎性肠病的安全且有效疗法的关键
MSC-EVs代表了治疗人类炎性肠病的一种潜在的治疗性替代策略，相比传统的细胞疗法而言其具有显著的治疗优势，作为一种非细胞疗法，MSC-EVs也具有较低的免疫原性和致肿瘤风险，同时还易于储存和处理。
2024-12-12
Nat Immunol：科学家成功绘制出新型细胞图谱，有望揭示治疗治疗人类炎性肠病的新途径
这项研究中研究人员绘制的治疗性图谱或代表了最常见的生物疗法—抗肿瘤坏死因子疗法在多种人类炎性疾病中扰动的最大细胞普查。
2024-11-11
Open Biol：新研究指出APP与talin相互作用受到破坏可能与阿尔茨海默病产生有关
研究者对大脑中两种蛋白：APP和突触支架蛋白talin的作用进行了研究，发现APP与talin直接相关作用，而且这两种蛋白之间关系的稳定性对记忆的形成和维持至关重要。
2024-12-05