210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿，还曾出现两名患者死亡
截止目前，国内尚未有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。不过，嘉因生物在2022年关于“EXG001-307注射液”临床试验申请已经获得批准，这是国内首款针对I型SMA患者自主研发的基因疗法
2022-10-17
Science：出生后对神经回路缺陷进行较早的干预竟可延缓亨廷顿病发生
鉴于认识到在表达mHTT的胚胎中观察到的变化影响到由神经元活动调控的过程，研究人员在一项新的研究中，假设这些变化应该伴随着皮层回路生理学的变化。
2022-09-27
Science子刊：肥胖是一种神经发育障碍，早期大脑发育或是肥胖主要决定因素
这些关联证明，人类的肥胖风险部分是由弓状核的表观遗传发育决定的。这些研究结果供了新的证据，表明发育表观遗传学可能与肥胖风险的早期环境和遗传影响有关。
2022-10-07
npj Breast Cancer：科学家开发出新一代液体活检技术 其或能检测早期乳腺癌发生的纳米尺度的迹象
来自南加州大学等机构的科学家们通过研究开发了一种特殊的血液检测手段，这种名为液体活检的新型血液检测技术或能帮助在早期帮助确定一名患者是否患有乳腺癌，以及这种癌症是否不太可能会复发。
2022-10-12
《科学·转化医学》：早期阿尔茨海默病患者神经元的“能量工厂”就存在功能障碍！
阿尔茨海默病是最常见的神经退行性疾病，其主要症状为认知和记忆的缺失，以及社交能力和机体功能的减退，通常会在疾病病理积累到一定程度才会表现。
2022-09-27
Science:揭示人类早期胚胎翻译组图谱 并发现TPRXs参与人类合子基因组激活
这项研究不仅揭示了人-鼠早期胚胎翻译组动态变化的差异性和保守性以及可能原因，也鉴定出了人类合子基因组激活的关键调控因子TPRXL, TPRX1, 和 TPRX2。
2022-09-22
早期黑色素瘤免疫治疗！Opdivo辅助治疗IIB/C期黑色素瘤：显著延长无复发生存期!
数据显示，在已手术完全切除IIB/C期黑色素瘤的患者中，与安慰剂相比，Opdivo辅助治疗显著延长了无复发生存期（RFS）。
2022-09-23
Cancer Discov：肿瘤浸润性B细胞和浆细胞或会影响早期肺癌的生物学特征以及患者对免疫疗法的反应
来自中国哈尔滨医科大学等机构的科学家们通过研究创建了早期肺癌中肿瘤浸润B细胞和浆细胞的空间图谱，这或许就突出了这些免疫细胞在肿瘤发生和疗法治疗结局中此前并未被重视的角色。
2022-09-22
Nature子刊：李乐乐团队实现炎症相关mRNA体内实时动态成像及早期诊断
这项研究为炎症相关 RNA 高灵敏成像提供了一种新方法，有望应用于炎症相关疾病的早期诊断及治疗过程的实时评价。
2022-09-07