梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！联拓生物mavacamten获国家药监局“突破性治疗药物”认证!
mavacamten是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
2022-02-17
肾上腺脊髓神经病(AMN)新药！美国FDA授予PXL065(氘稳定的R-吡格列酮)快速通道资格(FTD)!
PXL065是由氘稳定的R-吡格列酮异构体，在临床前模型中观察到可改善ALD的关键特征。AMN是ALD的最常见类型。
2022-02-18
幼儿特应性皮炎(AD)新药！赛诺菲/再生元Dupixent(达必妥)获美国FDA优先审查：治疗6个月-5岁儿童!
Dupixent第一个获批治疗特应性皮炎的靶向生物药，已在中国上市，用于治疗成人患者。
2022-02-18
转移性激素敏感型前列腺癌(mHSPC)新药！拜耳Nubeqa(达罗他胺)3期临床成功：显著延长总生存期(OS)!
Nubeqa(诺倍戈)于2021年2月在中国获批，该药是一种口服新一代雄激素受体抑制剂，用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌(nmCRPC)。
2022-02-20
10年来首个系统性红斑狼疮(SLE)新药！欧盟批准阿斯利康Saphnelo：首个I型干扰素受体抗体!
Saphnelo是首个I型干扰素（I型IFN）受体拮抗剂，也是过去10年来第一个治疗SLE的新疗法。
2022-02-17
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！mavacamten 3期临床成功，刚获中国“突破性治疗药物”认证!
最近，mavacamten获得了“突破性治疗药物”认证，该药是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
2022-02-18
低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)新药！诺华MEK抑制剂Mekinist疗效显著优于标准护理方案!
与5种标准护理方案相比，Mekinist显著延长了无进展生存期（PFS：13.0个月 vs 7.2个月)。
2022-02-13
偏头痛急性治疗新药！Biohaven/辉瑞Nurtec ODT(rimegepant口腔崩解片)：首个亚太3期研究获得成功!
Nurtec ODT是一种速效口腔崩解片剂型的CGRP受体拮抗剂，靶向偏头痛的根本病因。
2022-02-15
慢性自发性荨麻疹(CSU)新药！赛诺菲/再生元Dupixent 3期临床失败：对奥玛利珠单抗难治性CSU患者无效!
Dupixent(达必妥，度伐利尤单抗)已在中国上市，治疗特应性皮炎。
2022-02-19
成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATL)创新药！第一三共首创EZH1/EZH2双重抑制剂valemetostat日本申请上市!
valemetostat有潜力成为全球第一个获得监管批准的EZH1/EZH2双重抑制剂，用于治疗复发/难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATL)。
2022-01-21