长效C型利钠肽前体药物TransCon CNP获美国FDA授予孤儿药资格
2019年03月15日讯 /生物谷BIOON/ --Ascendis制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性药物TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格（ODD）。TransCon CTN是一种长效C型利钠肽（CNP）前药（prodrug），每周一次皮下注射，通过提供持续的、安全的、治疗水平的CNP暴露，解决软骨发育不全的各个方面问题。软骨发育不全是最常见的侏儒
任进研究员：新型抗体药物的临床前安全性评价面临的问题和应对策略
上海2018年11月01日讯 /生物谷BIOON/ --10月26日，由生物谷主办的2018生物大分子药物论坛隆重召开。中科院 2000 年“百人计划”入选者，承担上海药物所“药物安全性评价中心”的建设和毒理学研究任务，现任中科院上海药物所安全评价研究中心主任、博导的任进研究员给我们讲述了新型抗体药物的临床前安全性评价面临的问题和应对策略。任进研究员承担了国家“十一五”、“十二五”重大新药创制”、
美国FDA授予Ascendis公司长效甲状旁腺激素前体药物TransCon PTH孤儿药地位
2018年6月9日讯 /生物谷BIOON/ --Ascendis制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性药物TransCon PTH治疗甲状旁腺功能减退症的孤儿药资格（ODD）。甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病，其特征是PTH水平不足导致血液中钙含量低以及磷酸盐水平升高。据估计，甲状旁腺功能减退症影响美国约80000例患者，大多数患者在甲状腺手术期间损伤或意外切除甲状旁
Oncogene：开发出肿瘤样的3D球状体结构 有望帮助寻找新型抗癌药物
2018年5月17日 讯 /生物谷BIOON/ --癌症是一种由基因突变所驱动的疾病，随着研究人员对越来越多的基因及其所编码的蛋白质进行研究，他们也发现了多种“聪明的”药物来靶向作用这些基因，当然了，研究人员的最终目的就是开发特殊疗法来阻断癌细胞增殖，从而阻断肿瘤的失控生长和扩散。近日，一项刊登在国际杂志Oncogene上的研究报告中，来自斯克里普斯研究所(Scripps Research Ins
FDA批准短期急性疼痛的前体治疗药物
KemPharm近日宣布，美国FDA批准其Apadaz？的新药申请（NDA）。Apadaz？适用于治疗短期（不超过14天）急性重度疼痛（需要用阿片类止痛药并且没有适当的替代疗法）。Apadaz是KemPharm的前体药物benzhydrocodone和对乙酰氨基酚（acetaminophen，APAP）的立即释放（IR）组合，是FDA批准的首款Hydrocodone/Acetamino
Science：新型计算策略有望开发大环肽类药物
2017年12月20日/生物谷BIOON/---一项新的研究报道的新型计算策略可能有助开发基于肽的药物。肽类似于蛋白分子，但具有较小的尺寸，不同的结构和功能。大环肽（macrocyclic peptide）已引起制药行业的关注，这是因为它们具有的某些理化性质可能成为开发新一代药物的基础。小肽具有小分子药物（如阿司匹林）和大分子抗体药物（如利妥昔单抗）的益处，具有更少的缺点。它们像小分子一样稳定，而
Cell Stem Cell：新型干细胞药物筛选系统或可精准寻找他汀类药物替代制剂
近日，来自南卡罗来纳医科大学的研究人员通过研究发现，一类治疗心力衰竭的药物或许能够明显降低对他汀类药物无反应的患者机体中低密度脂蛋白（LDL）胆固醇的水平，相关研究刊登于国际杂志Cell Stem Cell上，文章中，研究者发现，强心苷(cardiac glycosides)能够降低肝脏样细胞中LDL前体的水平，而通常摄入强心苷的心力衰竭患者机体中LDL的水平较低。
两种新型胆固醇药物可以打败他汀类药物，但价格高昂
新研究发现两种注射药物对胆固醇水平的降低比他汀类药物更多，具有阻挡心脏病或中风发作的潜力。 然而，服用其中一种药物一年需要花14000美元（约合人民币96000元），有些心脏专家提出疑问，这两种昂贵的药物是否具有值得为之花掉高昂费用良好表现。
新型抗微管类药物有望成为最有效抗肿瘤新药之一
中国科学院上海药物研究所楼丽广课题组和胡有洪课题组合作，在以前研究成果的基础上，通过进一步结构优化，发现了一系列新的抗微管多取代嘧啶衍生物，为开发具有我国自主知识产权抗肿瘤药物提供了一类有潜力的药物先导物。 抗微管类药物是治疗乳腺癌、卵巢癌等肿瘤的最有效的药物之一。但抗微管类药物存在毒副作用大、易产生耐药等问题，因此，迫切需要寻找新型、高效、低毒的抗微管药物。
Org Lett：开发出一种纯化肽类药物的新型技术 或可加速人类疾病疗法的研发
研究人员通过开发一种快速简便的纯化技术，克服了肽类药物制造过程中的屏障，这位后期肽类药物的大量研究提供了一定的基础和希望，相关研究成果刊登于国际杂志Organic Letters上。