渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
Nat Metab：新的候选药物逆转小鼠肥胖、脂肪肝和糖尿病
卡罗林斯卡医学院的Nils-Göran Larsson 教授及其团队最近开发出了高度特异性的候选药物，它们可以阻断线粒体功能，从而阻断细胞能量的产生，以治疗癌症。
2024-05-21
Cell：新研究揭示不良饮食与癌症风险增加相关联的新机制
在一项新的研究中，来自新加坡国立大学和新加坡科技研究局的研究人员取得了一些新发现，这些发现可能有助于解释癌症风险与不良饮食之间的联系，以及由不良饮食引起的糖尿病等常见疾病。从这项研究中获得的新研究有望
2024-04-24
Science：新研究揭示噬菌体与霍乱杆菌的比例可预测霍乱的严重程度
这项研究强调了开发新策略的可能性，即利用噬菌体杀死霍乱和其他困扰人类文明几个世纪的疾病中的耐药细菌。它揭示了一种新的诊断方法和减轻抗生素耐药性的途径。
2024-06-01
《自然·遗传学》：迄今最大规模研究发现新帕金森病遗传基因
研究人员认为，S71R变异会增强RAB32与LRRK2的相互作用，并通过这种相互作用增加LRRK2的活性，进而驱动帕金森病的发生发展。
2024-06-18
Nature：新研究开发出新型微型结肠，有望引起结直肠癌研究变革
这项研究为探索结直肠癌的内在机制和测试潜在疗法提供了一种有力的新工具，尤其是在应用于人类患者衍生组织时。这种微型结肠模拟肿瘤动态的能力可以减少我们对动物模型的依赖，从而加快有效疗法的发现和开发。
2024-05-01
赛诺菲CD38单抗新适应症获FDA受理并获优先审评资格
尽管多发性骨髓瘤治疗在近期取得了进展，但临床对一线治疗方法的需求仍未得到满足，特别是对于那些不符合移植条件的患者，他们可能面临不良预后
2024-06-02
Cell Discovery | 新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA（crRNA）从核内转移到细胞质，实现了在细胞质内靶向降解RNA。
2024-04-19
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22