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新一代碱基编辑技术开发方面获进展

碱基编辑(base editing,BE)作为前沿的基因组编辑技术,能够在基因组水平上实现精确、高效的单碱基编辑。

2024-01-04

Adv Sci | 江南大学周哲敏/韩来闯等创制出微生物“新一代碱基编辑器”,实现高效且大范围的碱基编辑

本研究选择Cas12b作为构建BE的候选Cas蛋白,由于其体积相较于Cas9、Cas12a更小,因此将其与脱氨酶进行连接可以避免Cas蛋白体积过大导致的空间位阻对于脱氨酶可作用活性范围的限制。

2024-04-21

Lancet:德国科学家首次利用CAR-T细胞疗法成功治疗名系统性红斑狼疮患儿

这种治疗方法包括在输注CAR-T细胞前从患者体内提取出一些免疫细胞(T细胞),并在一个特殊的洁净室实验室中为这些细胞配备嵌合抗原受体(CAR)。

2024-07-09

Science:下一代BTK降解剂有望治疗慢性淋巴细胞白血病

确诊为慢性淋巴细胞白血病的患者通常会接受称为 BTK 抑制剂的靶向药物治疗,这些药物可以缩小肿瘤、缓解症状并延长寿命。

2024-02-26

张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法

研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。

2023-12-27

FDA批准BMS的CAR-T细胞疗法项新适应症

该研究是一项全球性、多中心、开放标签、单臂、II期临床试验,共纳入了130例至少接受过二线治疗的复发或难治性惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者。

2024-05-16

清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具

该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。

2024-02-05

《自然》子刊:家中常见化合物正在毒害下一代!科学家发现,家居用品常见的季铵化合物和有机磷阻燃剂会损害少突胶质细胞发育

季铵化合物和有机磷阻燃剂这两类物质在我们的生活中实在太常见了。季铵化合物是个护产品、药品、抗静电剂、消毒剂的常客,尤其是新冠疫情以来,有研究发现人类血液中部分季铵化合物水平翻了一倍。

2024-05-03

JCO:1期临床试验表明种增强型CAR-T细胞疗法有望治疗诸如弥漫性中线胶质瘤之类的高级别中枢神经系统肿瘤

研究人员开发出一种靶向在弥漫性中线胶质瘤(diffuse midline glioma, DMG)和其他中枢神经系统肿瘤中高度表达的GD2抗原的增强型CAR-T细胞疗法。

2024-06-26

Polym Advan Technol:种新型聚合物化合物可将质粒DNA高效导入漂浮的T细胞中,为构建新一代CAR-T细胞铺平道路

在一项新的研究中,来自日本东京都立大学的研究人员发现了一种新型聚合物,它能在嵌合抗原受体(CAR)T 细胞(CAR-T)疗法(一种治疗血癌的关键细胞疗法)中有效地将质粒 DNA 运送到 T 细胞中。重

2023-10-23