默沙东/卫材Lenvima+Keytruda组合获美国FDA第三个突破性药物资格
2019年07月23日/生物谷BIOON/--肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）与合作伙伴卫材（Eisai）近日联合宣布，美国FDA已授予靶向抗癌药Lenvima（lenvatinib）与PD-1免疫疗法Keytruda（pembrolizumab，帕博利珠单抗）组合疗法突破性药物资格（BTD），用于一线治疗不适合局部区域治疗的晚期不可切除性肝细胞癌（HCC）患者。值得一提的是
新药获FDA优先审评资格 诺华血液病重磅疗法有望明年上市
今日，诺华（Novartis）宣布，FDA接受了其在研新药crizanlizumab（SEG101）的上市申请，并授予了其优先审评资格。Crizanlizumab是一款人源化抗P选择素单克隆抗体，用于预防镰状细胞贫血症（SCD）患者的血管阻塞危机（vaso-occlusive crisis，VOC）。该申请有望在6个月之内得到批复。这款新药是诺华认为可能成为重磅药物的新药之一。作为一种
Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格
2019年07月17日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励
阿斯利康PD-L1肿瘤免疫疗法Imfinzi获美国FDA授予孤儿药资格
2019年07月14日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PD-L1肿瘤免疫疗法Imfinzi（durvalumab）治疗小细胞肺癌（SCLC）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病
美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格
2019年07月16日/生物谷BIOON/--Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的突破性药物资格（BTD）。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法，PH是一类严重、罕见、遗传性肝病，常常导致肾功能衰竭。B
RedHill创新药物获优先审评资格 用于清除幽门螺杆菌
今日，专注于胃肠道疾病的生物医药公司RedHill Biopharma宣布，FDA接受了其创新幽门螺杆菌清除疗法Talicia的新药申请（NDA），并且授予其优先审评资格。该申请有望于2019年11月2日之前得到批复。被归为胃癌1类致癌原，幽门螺杆菌感染是导致胃癌的最强烈危险因素之一，也是消化性溃疡，以及胃粘膜相关淋巴组织（MALT）淋巴瘤的主要危险因素之一，可提高非贲门胃癌和MALT
一线治疗符合移植资格的多发性骨髓瘤！强生重磅血癌药Darzalex+VRd四药方案临床研究获成功
2019年07月09日/生物谷BIOON/--美国医药巨头强生（JNJ）合作伙伴Genmab近日公布了CD38靶向疗法Darzalex (daratumumab)一线治疗多发性骨髓瘤（MM）II期临床研究GRIFFIN（MMY2004，NCT02874742）的顶线数据。该研究是一项随机、开放标签、平行分配研究，共入组了223例新诊断的MM患者，这些患者有资格接受高剂量化疗和自体干细胞移植（ASC
凯瑞康宁新型嗜睡症药物XWL-008获美国FDA授予孤儿药资格
2019年06月25日讯 /生物谷BIOON/ --凯瑞康宁有限公司（XW Laboratories Inc，简称“凯瑞康宁”）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗神经系统疾病的创新药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予XWL-008用于治疗发作性睡病（又称嗜睡症）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称
美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的
罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的再生医学先进疗法资格（RMAT）。此次RMAT资格的授予，是基于来自GEM-1和GEM-2