视力表提高3行！GenSight眼科基因疗法96周III期临床数据公布
GenSight Biologics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法。该公司管线利用线粒体靶向序列和光遗传学两个核心技术平台来帮助致盲性视网膜疾病患者保持或恢复视力。近日，该公司公布了先导候选药物GS010治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）III期临床研究REVERSE的首批96周数据。该研究在37例LHON患者中开展，
Nature：构建出超级稳定的金配位蛋白笼，可用于体内的药物运送
2019年5月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自日本理化研究所和波兰雅盖隆大学等研究机构的研究人员成功地构建出一种“蛋白笼（protein cage）”---一种纳米大小的结构，可潜在地用于将药物运送到身体的特定部位，并且能够容易地组装和拆卸，此外还能够承受煮沸和其他的极端条件。他们通过探究在自然界中没有发现的几何形状来实现这一点。相关研究结果于2019年5月9日在线发表在N
第一三共第2代FLT3抑制剂quizartinib审查时间表遭美国FDA延后3个月
2019年04月13日/生物谷BIOON/--日本药企第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）延长了靶向抗癌药quizartinib新药申请（NDA）的审查期。该NDA申请批准quizartinib治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者，目前该NDA正在进行优先审查，新的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年8月2
恒瑞PD-1有望在美加速审评 8款PD-1/L1谁将抢位成功？
4月10日，恒瑞医药连发两个公告，宣布其PD-1产品卡瑞利珠单抗三期临床试验在中美两地同时获得关键临床进展。公告显示，目前FDA已完成卡瑞利珠单抗联合甲磺酸阿帕替尼一线治疗肝细胞癌的国际多中心III期临床试验研究的安全性审查，同意即将开展的III期临床试验，并在无进展生存期期中分析结果达到预设的统计学标准时，提前申报生产。这意味着，如果此次申请最终通过，恒瑞的PD-1产品将在美国获得加
PNAS：揭秘癌细胞转移到新型肿瘤位点的新型分子机制
2019年4月4日 讯 /生物谷BIOON/ --此前研究人员通过研究发现，转移性癌细胞能离开肿瘤成群传播，并不会单一行动；基于此前研究结果，近日，来自范德堡大学的科学家们就研究了这种由领导者-追随者行为所帮助的关键过程。与赛车手和大鹅一样，癌症转移时，前端的细胞会消耗更多能量并组织细胞前进，从而建立一个新的肿瘤位点，当前端细胞疲惫时其就会移动到成群细胞的后面，而后面节省能量的细胞就会处于领先地位
大咖专访—帕金森症生物标志物的两位探索者及其背后的团队
一次由迈克尔·J·福克斯帕金森症研究基金会 (MJFF) 的 Nicole Polinski 博士和 Abcam 的 Elnaz Atabakhsh 博士参加的访谈讨论了开发帕金森症生物标志物的重要性以及 MJFF 和 Abcam 之间的合作关系。目前帕金森症正在使用的生物标志物有哪些？为什么在此条件下还需要增加其他的生物标志物？Nicole：目前帕金森症的诊断依据主要是运动症状的存在与否。患者通
超40位两会代表委员齐发声
业内普遍肯定集中采购将给行业带来积极的变化，但不确定性在于配套措施、非试点地区的价格联动、全国呈现的低价竞争趋势，以及第二轮集中采购何时进行。2019年3月4日，由中国医药企业管理协会等25家行业协（学）会主办、E药经理人承办的“声音·责任”2019医药界人大代表政协委员座谈会上，各方围绕“4+7”集中采购阐述观点、提出建议。业内普遍肯定集中采购将给行业带来积极的变化，但不确定性在于配
肿瘤新抗原T细胞疗法治疗晚期实体瘤进入一期临床
2019年2月13日，Achilles Therapeutics宣布英国药品和保健产品监管机构（MHRA）批准其进行在转移性或复发性黑素瘤患者中使用克隆新抗原靶向T细胞（cNeT）的I / II期临床试验。该临床试验预计在2019年招募第一名患者。当正常细胞转变为癌细胞的过程中，细胞将发生DNA突变等一系列变化。在某些癌症中，肿瘤通过逐渐获得进展优势或对治疗的抗性发生突变而进化。然而，DNA突变还
研究发现DNA解旋酶PfRecQ1调控恶性疟原虫抗原变异基因家族相互排斥性表达的分子机制
2月6日，国际学术期刊《美国国家科学院院刊》（PNAS）在线发表了中国科学院上海巴斯德研究所江陆斌课题组题为DNA helicase RecQ1 regulates mutually exclusive expression of virulence genes in Plasmodium falciparum via heterochromatin alteration 的最新研究成
T细胞受体抗原识别机制研究取得进展
中国科学院生物物理研究所娄继忠课题组与浙江大学基础医学院陈伟课题组合作在《分子细胞》（Molecular Cell）在线发表了题为Mechano-regulation of peptide-MHC class I conformations determines TCR antigen recognition 的研究成果。该论文联合运用分子动力学模拟、单分子力学操纵、分子生物学及免疫学