Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
Nat Med：你睡一觉，AI已预测了你的健康未来——睡眠如何成为疾病的“预告信”？
来自斯坦福大学医学院等机构的科学家们通过研究开发出一种名为SleepFM的人工智能模型，它就像一位精通“睡眠语言”的翻译官，能通过分析你一夜的睡眠生理信号，预测未来罹患超过130种疾病的风险。
2026-01-14
APOE 阳性囊泡成突触杀手，阻断传播或阻疾病进展
一项最新研究中，科学家们将目光投向了细胞间通讯的天然载体—细胞外囊泡，这些纳米级的微小囊泡可以被细胞像“信息包裹”一样释放出去，被远处的细胞接收从而传递复杂的分子指令。
2026-03-24
Cell论文发布全球最大血液蛋白遗传研究：超7.8万人数据揭示疾病机制与老药新用机会
在这项研究中，科学家们汇集了通过来自不同国家的38个队列合作收集的超过7.8万名参与者的数据，这是同类研究中规模最大的一项。
2026-05-12
CMI：解锁免疫战士的“代谢枷锁”，苏立山/程亮找到恢复HIV感染者T细胞功能、直击病毒库的新钥匙
该研究验证了免疫代谢重编程作为一种全新治疗策略的可行性。通过短暂调整T细胞的“供能模式”（使用2-DG等药物），可重启其功能，为联合现有疗法、实现长期病毒控制甚至功能性治愈带来了全新希望。
2026-04-16
Nature连发4篇论文，揭开这种RNA编辑酶在自身免疫疾病中的作用
该研究通过识别来自内源性 Alu 元件的 dsRNA 发挥作用，揭示了 ZBP1 依赖性信号转导是 ADAR1 基因突变所导致的自身炎症病理的基础。
2025-11-18
Science：利用转录组学的主动学习框架识别疾病表型的调节因子
为该平台开发的通用AI模型将化学与疾病生物学联系起来，从而高效生产能够恢复病变组织细胞功能的药物。从该平台诞生的首个候选药物CLY-124，目前正处于治疗镰状细胞病的I期临床试验评估阶段。
2025-10-30