安进Blincyto获日本批准，治疗复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）
201年09月27日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准BiTE免疫疗法Blincyto（blinatumomab）用于复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童及成人患者的治疗。在日本，Blincyto由安进与安斯泰来的合资企业Amgen Astellas BioPharma K.K.（AABP）开发。Blinc
Shire公司药物Firazyr获日本批准，成首个对症治疗遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的皮下注射按需疗法
201年09月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，日本劳动卫生福利部（MHLW）已批准Firazyr（icatibant，艾替班特注射液），用于遗传性血管性水肿（HAE）成人患者HAE发作的紧急治疗。此次批准，使Firazyr成为日本市场治疗HAE的首个皮下注射、按需（on-demand）疗法，可供患者治疗急性HAE发作症状
Nature：新研究鉴定出混合表型急性白血病的细胞起源和特征性突变
2018年9月17日/生物谷BIOON/---混合表型急性白血病（mixed phenotype acute leukemia, MPAL）是急性白血病的一种高危亚型。据估计，在美国每年确诊的大约3500例儿童急性白血病病例中，MPAL大约占3%。MPAL也会发生在成年人身上。对MPAL的治疗是非常复杂的，这是因为它具有急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓细胞白血病（AML）的特征。这些有助于确定
Cell:以色列研发治疗急性白血病新药
以色列希伯来大学医学院研究团队日前宣布，他们成功开发出一种用于治疗急性髓细胞白血病的新型生物药物。研究团队称，这种新药对患有急性髓细胞白血病小鼠的治愈率达到５０％。相关成果刊登在新一期美国《细胞》杂志上。目前，研究团队与相关方正向美国食品和药物管理局申请对新药进行第一阶段临床试验。研究人员介绍，截至目前，大多数用于治疗白血病的生物药物仅针对白血病细胞中的单一蛋白质发挥作用。然而在靶向治疗期间，白血
山东应用CAR-T技术成功治疗一例复发难治急性淋巴细胞白血病患者
小编推荐会议：2018 (第四届)下一代CAR & TCR-T研讨会近日，济宁医学院附属医院应用CAR-T技术成功治疗一例复发难治急性淋巴细胞白血病患者。CAR-T，全称是ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法，被业界部门专家认为是最有前景的肿瘤
Cell：40年来首次，治愈急性白血病的方法近在咫尺
2018年8月25日讯 /生物谷BIOON /——文章亮点：研究人员开发了一种同时靶向CKIα和CDK7/9的口服活性小分子抑制剂；晶体学分析为共靶向不同激酶的作用提供了结构基础；这种抑制剂可以选择性杀死AML前体细胞并治愈AML小鼠；治疗的机理包括p53激活以及超级增强子（super-enhancers,SE）关闭。图片来源：Cell清除CKIα会导致p53激活，而CKIα降解是来那度胺治疗白血
Nature医学：维生素B3或可治疗急性肾损伤？
8月20日，《Nature Medicine》期刊发表了这一篇题为“De novo NAD+ biosynthetic impairment in acute kidney injury in humans”文章，由Beth Israel Deaconess医学中心的肾病学家和首席研究员Samir M. Parikh领导的多学科研究小组最新证实，一种维生素B3有望预防急性肾损伤。急性肾损伤是一组临
Nature子刊颁布CAR-T疗法指南 关联儿童急性淋巴细胞白血病
去年8月，FDA批准CAR-T疗法用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）。一年后，德克萨斯大学MD Anderson癌症中心联合儿科急性肺损伤和脓毒症研究者网络(PALISI)的科学家们发布了关于儿童接受CAR-T细胞治疗的全面共识指南。指南汇集顶级专家在识别治疗相关毒性的早期迹象和症状方面吸取的经验教训，并详细介绍了应对这些症状的方法。8月6日，《Nature Review
AcelRx公司止痛药Dzuveo（舒芬太尼舌下片）获欧盟批准，管理急性中重度疼痛
2018年6月29日讯 /生物谷BIOON/ --AcelRx Pharma是一家专注于开发创新疗法用于医疗监管情景的特种药公司。近日，该公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Dzuveo（美国品牌名为Dsuvia）用于医疗监测环境中成人急性中度至重度疼痛的管理。目前，该药也在接受美国FDA的审查，其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2018年11月3日。Dzuveo是一种舌下含片，含有30
Vyxeos即将上市欧盟，治疗2种特定的急性髓性白血病（AML）
2018年6月30日讯 /生物谷BIOON/ --Jazz制药公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Vyxeos 44mg/100mg输液用浓缩粉末，用于2种新诊成人急性髓性白血病（AML）：治疗相关性急性髓性白血病（t-AML）或伴骨髓增生异常相关改变的急性髓性白血病（AML-MRC）。之前，欧盟委员会已授予Vyxeos孤儿药资格，CHMP还