Cell系列综述：复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力
DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化，为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。
2025-09-25
《癌细胞》：圣路易斯华盛顿大学团队发现，致命脑瘤为了快速生长，竟将自身生物钟与宿主对齐！
GBM的生长会在糖皮质激素调控下与人体昼夜节律同步，对此起主要调控作用的是核心生物钟基因Bmal1和Cry。
2024-12-28
白血病治疗新曙光！Nature：科学家发现牛磺酸有望成为白血病治疗的新靶点
来自罗切斯特大学医学中心等机构的科学家们通过研究发现了一种名为牛磺酸（Taurine）的非必需氨基酸或在白血病的发生和发展中扮演着关键角色。
2025-05-18
Cell：癌症治疗迎来新曙光！免疫细胞“高清地图”指引肺癌精准治疗新方向
这项开创性的研究，通过对大量非小细胞肺癌患者的肿瘤样本进行单细胞水平的分析，绘制出了迄今为止最全面的肿瘤免疫微环境图谱。
2025-03-29
Cell子刊：预防和治疗肥胖的新策略
该研究表明，乙酰化纤维素通过肠道共生菌消耗宿主可获取的碳水化合物来抑制宿主的体重增加。这一发现突显了乙酰化纤维素作为一种益生元的潜力，为肥胖症的预防和治疗策略带来了希望。
2025-05-18
Nature：小胶质细胞替换疗法，治疗致命大脑疾病
研究发现，在稳态条件下，小胶质细胞向神经元递送溶酶体酶 β-己糖胺酶（Hex），用于降解神经节苷脂 GM2，GM2 是维持神经元细胞膜结构与功能的关键成分。
2025-08-19
Nature：慢性疼痛治疗新靶点——SLC45A4
该研究证实，SLC45A4 是一种编码神经元多胺转运体的疼痛基因，其基因突变与人类慢性疼痛风险密切相关，缺乏 SLC45A4 蛋白的小鼠表现出正常的机械力敏感性。
2025-09-10
Nature：有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口，通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体（CD47high-LV）首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
2025-07-07
科学家首次发现，自身抗体竟是左右免疫治疗效果的关键，并发现免疫治疗新靶点
癌症患者体内的一些自身抗体与免疫治疗的效果密切相关，一些自身抗体的存在，让患者响应免疫治疗的可能性提升5到10倍。
2025-08-04
