Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
JCC：常用抗生素万古霉素或有望治疗人类炎性肠病
本文研究结果表明，四周的万古霉素治疗或能诱导PSC-炎性肠病患者机体病情的缓解，这或许与肠道菌群多样性减少和与胆汁酸及短链脂肪酸稳态相关组成的改变有关。
2025-02-14
Science：逆转线粒体损伤或有助于治愈2型糖尿病
最近，密歇根大学的一组研究人员在小鼠身上进行了一项新研究，揭示了功能失调的线粒体是如何触发一种反应，影响β细胞的成熟和功能的。
2025-02-13
Nature Medicine ：I型糖尿病的治疗突破！司美格鲁肽能否成为新选择？
该研究首次以随机双盲交叉试验的形式，探讨了司美格鲁肽作为AID系统的辅助疗法是否能为T1D患者带来更好的血糖控制以及其他代谢改善。
2025-01-12
MTNA：特殊的小RNAs或能增强机体抵御结核病的免疫反应
研究结果表明，结核病患者机体血浆中循环免疫刺激性短非编码RNAs（sncRNAs）的大量积累或许能为理解抵御感染性疾病的宿主免疫反应的sncRNA驱动方面提供重要的见解。
2024-09-09
《神经病学》：p-tau又赢了！在早发性或非典型性痴呆症患者中鉴定阿尔茨海默病，血液p-tau217较FDG-PET准确性更高
[18F]FDG-PET和血浆p-tau217在鉴别参考标准AD生物标志物方面具有相似的特异性（均为70%），但是血浆p-tau217表现出更高的敏感性和总体准确性。
2025-01-06
艾伯维24小时皮下输注疗法获FDA批准上市，治疗帕金森病
2024-10-19
Nature：儿童T细胞急性淋巴细胞白血病的多组学分析
这项研究通过分析 T 细胞急性淋巴细胞白血病的多组学数据，确定了15种亚型，并揭示了非编码区域基因组改变和增强子失调机制在疾病发展中的关键作用。
2024-09-07
Nat Commun：科学家识别出治疗人类糖尿病肾病的新型基因疗法靶点
本文研究结果为指导未来研究从而阐明人类糖尿病肾病发生的特殊肾脏信号通路和潜在治疗性靶点提供了丰富的数据资源。
2024-12-28