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单次给药,72周药效稳定!锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据

2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。

2025-05-06

浙江大学顾臻团队等开发贴敷式输注贴,实现大剂量药物微创且稳定的体内输注

该输注贴利用腔体内的渗透压差将药物以恒定的速率通过空心微针阵列注入体内,来维持稳定的血药浓度以增强药物疗效并减少毒副作用。

2024-12-02

Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

Nature :探索早期胚胎DNA复制,揭秘基因组不稳定性与复制时间程序

该研究利用scRepli-seq技术构建小鼠早期胚胎的全基因组DNA复制图谱,并探究DNA复制调控机制与基因组稳定性的关系。

2024-10-09

Nature Genetics:基因组不稳定性驱动的克隆异质性:破解复杂核型急性髓系白血病(CK-AML)治疗难题的关键

该研究通过对CK-AML患者的单细胞多组学分析,揭示了复杂的克隆演化模式和潜在的靶向治疗策略。

2024-12-05

别一心想瘦,体重稳定才是最好的!超5万人数据:与体重稳定者相比,体重减轻超5%,长寿概率降低33-38%

研究者表示,体重减轻与老年人更高的死亡风险有关。因此,在老年人群中更应该关注的是体重稳定,尤其是当出现无意识的体重突然下降时更要引起注意。

2024-08-31

研究证实:随着年龄增长,分泌Hcrt神经元中的KCNQ2/3钾通道功能受损,导致睡眠不稳定和片段化

通过这项研究,我们不仅揭开了老年人睡眠质量下降的神秘面纱,还为改善这一普遍问题提供了科学依据和潜在的解决方案。

2024-12-08

Nat Rev Mol Cell Bio:刘光慧撰写衰老相关染色质与基因组不稳定性的特邀综述

文章系统阐述了异染色质丢失、端粒磨损和DNA损伤如何通过引发基因组不稳定性、天然免疫和炎症反应,促进细胞衰老,进而驱动组织、器官与个体衰老,并导致衰老相关疾病的发生。

2024-10-10