Cell Stem Cell：找到白血病的致命弱点！有效无毒的新疗法呼之欲出！
2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——一项关于致命血癌的新发现可以帮助开发出比现有化疗副作用小得多的新药。这一发现可能导致新的治疗方法，在不损害健康血细胞的情况下，有效地消除急性髓性白血病(AML)患者体内的血癌细胞。研究人员发现了体内的一种蛋白质在白血病中起着关键作用。图片来源：Cell Stem Cell白血病是一种恶性白细胞癌，存活率极低。研究表明，一种被称为YTHDF2的蛋白质
人类认识帕金森病二百多年，知道如何辨识防治吗
4月11日是世界帕金森病日，人类认识帕金森病已逾200年。伴随着我国人口老龄化的加剧，专家认为，公众应更多关注帕金森病，提高对帕金森病的预防意识和辨别能力，做到早期诊断、治疗，有效缓解病程，减轻帕金森病对个人和家庭带来的痛苦和负担。“僵、慢、抖”是早期主要症状帕金森病并不罕见，可见于从青少年到老年的各个年龄段，随着年龄的增长，患病比例逐渐增高。首都医科大学宣武医院功能神经外科主任医师李
Abcam和MJFF携手开发帕金森病关键靶点抗体
Michael J. Fox基金会是全世界最大的非营利性帕金森病研究资助机构。基金会在2000年由演员Michael J. Fox创立，它的使命和最终目标是找到这种不治之症的治愈方法。近日，Abcam与Michael J. Fox基金会（MJFF)开展合作，共同利用双方优势进行帕金森病相关基础研究工具的开发与生产，以支持帕金森病治疗的发展。“我们早前发现，研究人员在对帕金森病进行研究时，会在实验中
治疗帕金森病 基因疗法收获积极早期成果
3月12日，Axovant公司宣布其在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据。该疗法的安全性与耐受性得到了验证，且改善了患者的运动能力评分。帕金森病是最常见的神经退行性疾病之一，患者大脑中的特定神经元会逐渐死亡，导致多巴胺产量不足，从而影响患者的运动能力，使其肌肉出现僵硬和震颤。目前，左旋多巴是治疗帕金森病最有效的药物之一，但长期使用这款药物，会导致患者出现运
阿兹海默病神奇新疗法 提高小鼠认知能力
阿兹海默病是全世界最为流行的神经退行性疾病，其病理特征为β淀粉样蛋白和tau蛋白的积聚，患者则会表现出认知能力的不断下降。这一疾病虽然对人类影响重大，但新药研发之旅却是困难重重。据统计，1998年到2017年期间，开发阿兹海默病新药的146次尝试均告失败，20年来只有4款药物成功获批控制病情，成功与失败的比例为1：37！痛定思痛，科学家们开始反思，我们对于阿兹海默病的理解是否存在偏差。
Sci Trans Med：科学家们发现治疗克罗恩氏病的新疗法
2019年3月7日 讯 /生物谷BIOON/ --患有炎症性肠病（IBD）的人患有频繁，悲惨的腹痛，腹泻和严重的直肠出血事件。标准治疗旨在直接抑制炎症，但许多患者对这种方法几乎没有任何缓解。现在，华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员发现了一种可以治疗IBD而不直接针对炎症的化合物。该化合物可以降低与血液凝固相关的基因的活性。他们发现，该基因在肠道炎症和损伤部位表达活跃，阻断其活性可减少小鼠的IBD症
艾伯维与Voyager开发新型基因疗法，治疗帕金森病及其他突触核蛋白病
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布与临床阶段基因治疗公司Voyager Therapeutics达成一项独家全球合作和选择权协议，开发和商业化靶向病理性α-突触核蛋白的载体化抗体疗法，治疗帕金森病和其他以错误折叠α-突触核蛋白异常积累为特征的疾病（突触核蛋白疾病）。根据协议条款，Voyager Therapeutics将获得一笔6500
Sarepta以1.5亿美元收购Myonexus，开发5款罕见病创新疗法
2019年02月28日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics是是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见性疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，已行驶选择权，以1.5亿美元收购Myonexus Therapeutics，后者是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发变革性的基因疗法，治疗5种类型的LGMD（LGMD2E、LGMD2D、LGMD2B、LGMD2C、LGMD2L）。这也
Neurocrine抢下Bankroll Voyager帕金森病基因疗法使用权
动脉网通过外媒获悉，美国生物制药公司Neurocrine近日宣布同意向Voyager Therapeutics（简称“Voyager”）支付1.15亿美元现金，以每股11.96美元的价格收购Voyager价值5000万美元的股票。Neurocrine将获得Voyager的VY-AADC（一种治疗帕金森氏症的实验性基因疗法）的使用权，但要承担后期临床开发费用。VY-AADC目前处于中期测
FDA批准白血病新疗法！Sprycel联合化疗用于Ph+ALL儿科
百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大Sprycel（dasatinib，达沙替尼，中文品牌名：施达赛）的适应症，联合化疗用于1岁及以上新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）儿科患者的治疗。FDA通过优先审查程序对Sprycel给予了批准，此次批准标志着Sprycel第二个儿科白血病适应症，同时使该药成为首个也是唯一一个用于Ph+ALL儿科患者的