Nat：帕金森病的治疗获得新的突破
近日来自美国旧金山生物技术公司的Baris Bingol团队发现USP30-线粒体定位的去泛素化酶，对抗由泛素连接酶parkin（PARK2）和蛋白激酶PINK1驱动的线粒体自噬。
百特公布B型血液病基因疗法BAX 335最新进展
百特公布B型血有病基因疗法BAX 335最近研究进展，一项I/II期研究显示，最高剂量组BAX 335能够使患者体内凝血因子FIX活性水平提高10%左右。
Nature:新基因发现有望开发出新艾滋病治疗疗法
2013年9月22日讯 /生物谷BIOON/--英国伦敦大学国王学院的科学家首次鉴定出了能够有效防止HIV扩散的基因。相关文章发表在近期的Nature杂志上。 该文章首次揭示了人类MX2基因能够抑制HIV病毒。科学家称该基因能够作为有效的，低度疗法治疗艾滋病的靶点。 科学家在人类细胞系中进行实验，将HIV病毒引入两种类型细胞系中，并观察效果。
NEJM：基因疗法治疗血友病获初步成功
近日，英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂志》（NEJM）上报告说，用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且没有发现副作用。 据介绍，乙型血友病是由于患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具备正常的凝血功能。目前对这种疾病的治疗方法是定期注射第九凝血因子。
Nature：艾滋病基因疗法在动物体内效果显著
2011年12月1日是“世界艾滋病日”，英国《自然》杂志网站11月30日刊登了来自美国加州理工学院等机构研究人员的最新研究成果"Antibody-based protection against HIV infection by vectored immunoprophylaxis”，他们探索出的一种艾滋病基因疗法在动物实验中取得成效。实验证明感染大剂量艾滋病病毒的实验鼠也可受到保护。
PNAS：一种帕金森病的变种可从人传播给小鼠
一项研究报告说，在患神经退行疾病、帕金森病的变种——多系统萎缩（MSA）的人的大脑中形成的α-synuclein蛋白的聚集体的行为类似于朊病毒，并且可以传染给小鼠。
Fidelity资助进行血友病基因疗法研究
2013年11月4日讯 /生物谷BIOON/ --Fidelity生物技术公司决定资助Dimension Therapeutics进行一项关于治疗血友病的基因疗法研究。Dimension公司和ReGenX公司签订合作协议，获得了ReGenX公司的腺病毒载体NAV以整合Dimension现有的基因输送技术。 虽然这一领域有着光明前景，但是此前已经有很多类似研究在此折戟。
：血液生物标志物可测试早期帕金森病
自从1817年James Parkinson在他《关于震颤麻痹分析》（Essay on the Shaking Palsy）一文中首次描述后，医生们一直寻找一种理想的帕金森病诊断方法。在过去的这几年里，可在症状出现前理想地认出疾病的生物标志物已经取得较大进展。由英国Lancaster大学主持的研究已分离了一种血液生物标志物，它有可能作为进行性退行性神经疾病的一个简单血液测试。