研究人员发现治疗阿尔茨海默病的基因疗法新靶点PGC1－α
英国研究人员10日说，他们的小鼠实验显示，基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默病。不过，专家们强调，这一发现是否适用于人类尚需进一步研究。这项研究成果发表在新一期美国《国家科学院学报》上。负责研究的英国伦敦
Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格
近日美国FDA宣布，授予Sangamo BioSciences锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。
人造迷你脑诞生，可助力帕金森病疗法开发
新加坡科学家最近在脑科学研究中取得了重大进展，成功地在实验室中制造出了迷你人脑。他们希望这些微缩版的人脑可以帮助帕金森病的研究和治疗。帕金森病是一种慢性的中枢神经系统退行性疾病，主要影响患者的运动能力，目前在中国有200多万患者。
Neurology：生物标志物突破可能改进帕金森病的治疗
2016年8月17日/生物谷BIOON/--在最近发表于《Neurology》期刊的研究中，佛罗里达大学（University of Florida）研究人员使用功能性磁共振成像（？fMRI）？来揭示帕金森病和相关疾病导致大脑活动进行性衰退的区域。这
BioMarin治疗A型血友病基因疗法临床数据抢眼
基因疗法先驱BioMarin公司开发的用于治疗重度血友病A的基因疗法BMN270临床研究取得重大成功。公司预计，如果这一药物获得批准，公司预计每年将获得超过10亿美元的收入。BioMarin公司表示希望BMN270能够能为明年公司的四大支柱之一。
辉瑞/Spark血友病基因疗法获FDA授予的“突破性疗法“认定
辉瑞和Spark Therapeutics合作研发的血友病B试验性新药SPK-9001被美国FDA授予“突破性药物”资格，使得该药物在获批的过程中迈进了一大步。
两项研究发现新的帕金森病生物标志物---磷酸化LRRK2蛋白
在两项新的研究中，研究人员发现尿液中的一种全新的生物标志物---磷酸化LRRK2蛋白---与帕金森病的存在和严重度相关联。
Nat Med“苗条”基因或帮助开发2型糖尿病的新型疗法
近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究论文中，来自爱丁堡大学等机构的研究人员通过研究发现，和瘦弱相关的基因或可帮助开发2型糖尿病的新型疗法；研究者指出，一种影响基因活性的药物或可降低肥胖小鼠患2型糖尿病的症状，而该研究或将开发出治疗2型糖尿病的靶向疗法。
基因治疗显奇效！辉瑞B型血友病基因疗法SPK-9001 I/II期临床收获激动人心数据
一次治疗，成功实现持久的治疗水平的凝血因子IX表达，这一水平足以降低关节出血风险以及消除预防性输注IX的必要性。