Commun Med 实锤：串联 71 种病，减重可降 25% 共病风险
来自英国埃克塞特大学等机构的科学家们进行的一项大规模遗传学研究给出了一个关键答案：在许多情况下，肥胖正是那个在幕后串联起多种慢性病的“共同推手”。
2026-02-19
The Lancet：临床试验表明GLP-1药物对帕金森病患者的治疗疗效甚微
研究人员发现，在96周试验过程中，使用艾塞那肽的研究组在任何一点上都没有表现出优势；在客观检查患者的运动、其自己报告的症状炎症程度或影像学发现方面并没有表现出任何益处。
2025-02-11
Blood Adv：老年白血病治疗大变革！
迈阿密大学西尔维斯特综合癌症中心等机构的科学家们领衔制定了2025年新版老年AML治疗指南，该指南基于最新临床证据，系统回答了老年AML治疗中最关键的九个问题，涵盖是否治疗、如何选药、移植时机等。
2025-12-06
柳叶刀：GLP-1类药物遇挫，对帕金森病患者没有任何治疗益处
这项 3 期、多中心、双盲、平行组、随机、安慰剂对照临床试验显示，每周 1 次，持续 96 周的艾塞那肽治疗帕金森病患者，没有显示出任何治疗益处。
2025-02-09
守护双重脆弱，"流感季SMA罕见病关爱行动"在京举办
12月24日，由罗氏制药中国公益支持，阿里健康公益和北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心（简称：美儿SMA关爱中心）联合发起的"流感季SMA罕见病关爱行动"正式启动。
2025-12-25
《先进科学》：山东大学团队发现促进α-Syn蛋白降解的新机制，为帕金森病带来治疗新靶点!
该研究揭示了，OTUD5主要通过促进α-Syn的K63连接的多泛素化，来调节α-Syn的降解，进而发挥保护多巴胺能神经元的作用。
2025-01-25
Cell Metab：直击KRAS白血病“能量心脏”，复旦大学叶浩彬团队揭示靶向KRAS突变白血病细胞的新策略
该研究表明SLC25A51和琥珀酸脱氢酶的双重靶向选择性耗尽线粒体NAD+以根除KRAS驱动的AML。
2026-02-04
阿尔茨海默病新药研发提速！最新研究打造阿尔茨海默病“微型人脑”，精准模拟大脑病变全过程
本研究以家族性阿尔茨海默病患者诱导多能干细胞为基础，构建脑类器官与诱导小胶质细胞样细胞整合的神经免疫组装体模型，成功重现疾病关键病理与炎症表型，为疾病机制研究和药物开发提供有力工具。
2025-10-29
Nature：告别“一种药治一种病”——重写单个tRNA基因，PERT策略有望通过“通用补丁”治疗数千种遗传病
研究人员利用先导编辑将细胞内冗余的内源tRNA基因转化为“抑制性tRNA”，提出了一种名为 PERT 的通用治疗策略。这不仅是一次技术革新，更是一场关于平衡“疗效”与“安全性”的深度生物学探索。
2025-11-22