基因治疗的下一个瓶颈：病毒载体的制造问题，看各大公司如何支招
2017年12月，美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna，这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前，其他一些基因治疗项目也紧随其后，例如：诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出，这是一个即将腾飞的领域。FDA局长Scott Gottlieb博士称，基因疗法是“治疗严重疾病的全新科学范例”。然而，快速发展的同时也带来
无需病毒载体，利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑
2018年7月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病毒插入DNA的情形下对人T细胞（一种免疫细胞）进行重编程。这一成就对研究、医学和产业产生重大的影响。他们期待他们的方法---一种快速的通用的经济的采用CRISPR基因编辑技术的方法---将会在新兴的细胞治疗领域中得到广泛使用，加速开发出新的更加安全的治疗癌症、自身免疫疾病和其他疾病（包括罕
新型腺病毒载体埃博拉疫苗研发取得进展
埃博拉病毒可引发严重的出血热疾病，致死率极高。2014年非洲埃博拉疫情大爆发造成上万人死亡，今年4月以来刚果地区又爆发了埃博拉疫情，并有扩大传播的趋势，疫苗成为埃博拉疫情防控的最有效工具。中国科学院广州生物医药与健康研究院冯立强团队研制了一种利用2型腺病毒为载体的埃博拉病毒疫苗，6月6日，相关研究成果以An adenovirus serotype 2 vectored ebolavirus vac
新型非病毒纳米载体将有效抑制肿瘤生长
小编推荐会议：2018肿瘤与转化医学国际大会近日，中国科学院国家纳米科学中心研究员蒋兴宇、郑文富带领的课题组发表了非病毒纳米载体递送的研究成果。他们开发了一系列非病毒的纳米载体，这些非病毒纳米载体可以高效递送CRISPR/Cas9系统到体内，为拓展这一强大基因编辑技术在生命科学和临床应用领域的应用提供了新途径。相关研究成果Thermo-triggered release of CRISPR-Cas
PNAS：人类腺病毒对特殊糖分的爱好有望帮助开发治疗多种恶性癌症的新型疗法
2018年4月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志PNAS上的研究报告中，来自伦敦帝国理工学院等机构的研究人员通过研究表示，一种罕见病毒攻击细胞的方式或能作为开发治疗恶性脑癌和肺癌新型疗法的关键。人类腺病毒(HAdVs)是一种非常常见的微生物，其能够引发眼部感染、呼吸道和胃肠道感染等。文章中，研究者阐明了罕见腺病毒HAdV-52攻击细胞的分子机制；研究者揭示了HAdV-5
推动病毒疫苗生产——使用一次性平台实施生产规模的腺病毒纯化
生物制药行业多采用制造平台来降低工艺开发成本和新药的上市周期。利用平台工艺，仅需微调操作参数，便能够生产同一系列的多种类似产品。这样，公司便可以在新产品开发上避免重复劳动，同时也能够有效利用前期项目中的经验和教训。生物制药公司可以完全使用一次性的产品，不必安装不锈钢设备来实施重组病毒载体平台。一次性技术工艺的安装和认证比重复使用设备更简单、更快速，成本也更低。它支持封闭式系统处理，当病毒疫苗太大而
安全脑靶向基因疗法：发现病毒载体通过血脑屏障所需的结构
基因疗法研究最新进展：发现基因疗法的病毒载体通过血脑屏障所需的结构。这个结构是8个紧密排列的一组氨基酸，是较低剂量脑部和脊柱疾病基因治疗的关键因素。该结构有利于高选择性脑部基因疗法研发，也有利于肝脏毒性的降低。基因疗法有望彻底改变许多疾病的治疗方式，包括ALS等神经系统疾病。但是传递治疗基因的小病毒在高剂量时可能会有不良副作用。那病毒又是如何通过血脑屏障，最近北卡罗来纳大学(UNC)医
Nat Commun：科学家成功改造腺病毒 有望开发出多种新型癌症疗法！
2018年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自苏黎世大学的研究人员通过研究对腺病毒进行了重新设计用作癌症疗法中，为了实现这一目标，他们开发出了一种新型的蛋白质“盾牌”，其能够隐藏病毒并且保护病毒免于被机体清除，随后病毒表面的适配器就能够促进重组病毒特异性地感染肿瘤细胞，相关研究刊登于国际杂志Nature Communications上。图片来源：University of Zuric
广州生物院在腺病毒流行病学研究中取得进展
抗 Ad14 和 Ad55 血清中和抗体的阳性率、滴度与年龄之间的关系近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院陈凌研究组与广州市血液中心、广州市妇女儿童医疗中心合作，在腺病毒流行病学研究中取得新进展，相关研究成果于 6 月 7 日在线发表于自然出版集团系列期刊 Emerging Microbes & Infections 上。腺病毒是常见的呼吸道病原体，在健康成人中常引起自限性疾病，如普通
Nat Neuronsci：新型病毒载体可以将“货物”在大脑与外周神经中自由运输
2017年6月27日 讯 /生物谷BIOON/ --病毒进化出了高效运送基因进入宿主细胞内部的能力，利用这一现象，研究者们能够将病毒进行重新编程，从而能够让其将特定的基因序列导入细胞中，这些载体因此成为了疾病治疗或神经元标记等方面的重要工具。然而，由于病毒载体已经失去的自我复制的能力，因此难以完成大范围的基因运送。特别地，对于大脑来说，由于血脑屏障的存在，因而基因运输十变得更加困难。如今，来自加州