Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。
康希诺腺病毒载体新冠疫苗附条件上市申请获中国国家药监局受理
2月24日，康希诺生物在港交所发布公告称，重组新型冠状病毒疫苗（5型腺病毒载体）附条件上市申请获国家药监局受理。本公司与军事科学院军事医学研究所生物工程研究所共同开发的重组新型冠状病毒疫苗（5型腺病毒载体）（“ Ad5-nCoV”，商品称为克威莎？），在巴基斯坦，墨西哥，俄罗斯，智利及阿根廷5个国家开展了全球多中心Ⅲ期临床研究，已完成
康希诺/军科院腺病毒载体新冠疫苗3期研究中期分析结果积极
康希诺发布公告称，其已接到独立数据监察委员会（IDMC）的通知，在重组新型冠状病毒疫苗（腺病毒5型载体）（Ad5-nCoV）的3期临床试验在中期分析中，成功达到预设的主要安全性及有效性标准，无任何与疫苗相关的严重不良事件（SAE）发生，公司可继续推进Ad5-nCoV的III期临床试验。同时，康希诺称，截至本公告日期，对公司而言，该试验
对AAV病毒载体进行改造以逃避先天免疫反应和炎症反应
2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---近年来，腺相关病毒(AAV)已被公认为治疗基因体内递送的主要载体，这是因为它是非致病性的，并且有效地靶向许多不同的细胞和组织类型。最近美国食品药品管理局（FDA）批准了基于AAV的基因替换疗法用于治疗脊髓肌肉萎缩和一种形式的遗传性视网膜营养不良，这突出了这种治疗方式的前景。体内基因疗法的一个关键挑战是它们可能会
Sci Adv：科学家在人体腹泻病毒—肠道腺病毒研究取得新突破 有望帮助开发新型疫苗策略
2021年1月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自于默奥大学等机构的科学家们通过研究在原子水平上成功绘制出了引起腹泻的病毒的形态特征，这种腹泻病毒每年会在全球引发大约5万名儿童死亡，相关研究结果未来或有望帮助开发治疗其它病毒感染（比如SARS-CoV-2等）的新型疗法。研究者Lar
嵌合纳米颗粒可针对一系列冠状病毒产生交叉免疫反应，有望开发出通用冠状病毒疫苗
2021年1月16日讯/生物谷BIOON/---引起大流行的SARS-CoV-2病毒只是冠状病毒家族中许多不同病毒中的一种。这种病毒家族中的许多成员在蝙蝠等动物种群中传播，并有可能像SARS-CoV-2一样，“跳到” 人类群体中。美国加州理工学院生物学与生物工程教授Pamela Björkman及其团队正在致力于开发针对一系列相关冠状病毒的疫苗，目
Science子刊：基于AAV病毒载体的基因疗法有望治疗结节性硬化症
2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---结节性硬化症（tuberous sclerosis complex, TSC）是一种以身体多个器官长出非癌性肿瘤为特征的遗传性疾病，患者的治疗方案有限。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员领导的一个团队如今报道基因疗法能够有效地治疗表达导致这种疾病的突变基因之一的小鼠。相关研究结果发表在20
Science子刊：利用非病毒载体将治疗性蛋白递送到神经元中，有望治疗肉毒杆菌毒素中毒等一系列神经系统疾病
2021年1月12日讯/生物谷BIOON/---私营公司CytoDel如今宣布在同行评审的Science Translational Medicine期刊上上发表了该公司龙头产品Cyto-111的临床前数据。论文标题为“Neuronal delivery of antibodies has therapeutic effects in animal mode
Science子刊详解：经过基因改造的腺病毒有望成为对抗转移性癌症的新武器
2020年11月29日讯/生物谷BIOON/---许多癌症研究人员宣称已经设计出了“智能炸弹”。一直以来缺少的是隐形轰炸机---一种可以穿过人体雷达防御系统的递送系统。溶瘤病毒，或者说优先杀死癌细胞的病毒，已经被讨论和测试了几十年。2015年，美国食品药物管理局（FDA）批准了一种针对黑色素瘤的溶瘤病毒。但是，针对转移性癌症，它们一直面临着一个压倒性的障
西藏药业投资引进俄罗斯新冠肺炎腺病毒疫苗
11月11日，西藏药业发布公告称，公司下属全资子公司TopRidge Pharma Limited与俄罗斯LIMITED LIABILITY COMPANY “HUMAN VACCINE”公司就Sputnik-V vaccine（“卫星-V”新冠肺炎腺病毒疫苗）开展合作，公司获得该疫苗在中国注册、开发、生产、进口或商业化产品及向指定区域出口等相关