Krystal营养不良性大疱性表皮松解症基因疗法获快速通道认定
5月24日，专注于罕见皮肤病的局部和皮内治疗通用型基因疗法开发的美国生物公司Krystal Biotech公布称，美国FDA已授予KB103用于营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）治疗的快速通道认定。KB103是首个局部应用的基于单纯疱疹病毒1(HSV-1)的基因疗法，利用基因工程将人的胶原蛋白递送至患有DEB的患者。DEB是由第七型胶原蛋白(COL7)基因突变引起的皮肤病。由于COL
Yamo自闭症药物L1-79获美快速通道认定
5月14日，美国专注自闭症谱系障碍药物开发的公司Yamo Pharmaceuticals公布称，美国FDA授予酪氨酸羟化酶抑制药L1-79用于缓解自闭症谱系障碍（ASD）患者的社会化和沟通症状的快速通道认定。L1-79已显示出其有潜力解决ASD核心症状治疗中未得到满足的医疗需要。FDA快速通道指定的目的是促进及加速那些用于治疗严重疾病并显示出解决未满足的医疗需求潜力的药物的
Polyphor肿瘤免疫疗法获FDA快速通道认定
4月19日，瑞士临床阶段的专业化制药公司Polyphor表示，美国FDA已授予公司肿瘤免疫治疗创新药物balixafortide (POL6326)快速通道地位，用于与eribulin联合治疗此前已至少接受了两次化疗方案的HER2阴性转移性乳腺癌患者。Balixafortide是一款CXCR4强效高选择性抑制剂，CXCR4作为G蛋白偶联受体调节着癌细胞和患者免疫细胞的迁移。目前该药物是用于乳腺癌治
细胞离子通道最新研究进展
2018年3月31日/生物谷BIOON/---人们已经知道大多数对生命具有重要意义的物质都是水溶性的，如各种离子和糖类等，它们需要进入细胞，而生命活动中产生的水溶性废物也要离开细胞，它们出入的通道就是细胞膜上的离子通道。离子通道由细胞产生的特殊蛋白质构成，它们聚集起来并镶嵌在细胞膜上，中间形成水分子占据的孔隙，这些孔隙就是水溶性物质快速进出细胞的通道。离子通道的开放和关闭，称为门控(gating)
Nature：TRP离子通道三兄弟介导急性热感应
2018年3月25日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自比利时弗兰德斯生物技术研究所（VIB）和鲁汶大学（KU Leuven）的研究人员发现了感觉神经元中的三种互补的离子通道：TRPM3、TRPV1和TRPA1，它们介导对有害的急性热的检测。具有三种冗余的分子热感应机制为防止烧伤提供一种强大的故障保护机制。相关研究结果近期发表在Nature期刊上，论文标题为“A TRP channel
研究人员成功预测药物与离子通道相互作用量-效关系
电压门控离子通道广泛存在于人体中，是人体电信号传导的关键蛋白质，能引起可激活细胞的动作电位，在神经兴奋与传导、中枢神经系统的调控、心脏搏动、平滑肌蠕动和骨骼肌收缩等过程中均起到重要作用。电压门控离子通道的功能缺陷会引发心脑血管、神经精神等方面的疾病，是重要的药物靶点。迄今为止，准确表述配体-离子通道相互作用量-效关系的理论模型仍然匮乏，即便是经典的Hill方程也无法准确描述离子通道与药
Nature:Piezo1离子通道三维结构及其精细门控机制解析方面再获进展
在国家自然科学基金重点项目（项目编号：31630090）等资助下，清华大学医学院肖百龙课题组和清华大学生科院李雪明课题组开展合作研究，研究成果以“Structure and mechanogating mechanism of the Piezo1 channel”（Piezo1离子通道的结构与机械门控机制）为题，于2018年1月23日在Nature（《自然》）以长文（Article）
Nature：深入解读酸敏感离子通道的作用机制有望开发中风和疼痛症的新型疗法
2018年3月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自美国俄勒冈健康与科学大学（OHSU）的研究人员通过研究首次揭示了神经系统关键分子组分的原子结构。图片来源：medicalxpress.com文章中，研究人员利用先进的成像技术确定了一种酸敏感性离子通道的静息状态，研究者Eric Gouaux博士表示，这些离子通道时遍布全身的重要离子通道，科学家
FibroGen公司Pamrevlumab治疗胰腺癌获快速通道认定
3月1日，总部位于美国旧金山的生物制药公司FibroGen对外表示，美国FDA已授予公司在研抗结缔组织生长因子（CTGF）抗体pamrevlumab用于局部晚期不可手术切除胰腺癌治疗的快速通道地位。本次快速通道授予基于FDA对一项临床2期试验的评估，由于Panrevlumab有潜力解决胰腺癌治疗未满足的临床需求，这项pamrevlumab联合吉西他滨及白蛋白结合型紫杉醇的临床研究获得了FDA的认可
Protalix公司pegunigalsidase alfa获美FDA快速通道指定
1月31日，Protalix Biotherapeutics公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予药物pegunigalsidase alfa（PRX-102）快速通道指定，该药物为植物细胞表达重组、聚乙二醇化、交联的α-半乳糖苷酶-A候选物，用于治疗法布里病（Fabry disease）。Protalix公司总裁兼首席执行官Moshe Manor表示：“迄今为止，peguni