百健 Spinraza 成欧洲首个治疗脊髓性肌萎缩症药物
由百健（Biogen）与合作伙伴 Ionis 制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物 Spinraza（nusinersen）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极意见，支持批准 Spin
全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Spinraza获美国FDA批准
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。在临床研究中，Spinraza显著改善了患者的运动机能。
百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。
干细胞疗法对致命疾病肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者是安全的
有科学家报道称，干细胞疗法对致命疾病肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者是安全的，但是，其疗效还不确切。在仅涉及15名ALS患者的初步研究中，研究人员发现，多数患者对脊髓注射大剂量的干细胞有耐受性，虽然有两名患者发
医药行业献礼6.21世界渐冻人日：三菱田边向FDA提交edaravone（依达拉奉）上市申请，治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）
edaravone（依达拉奉）是一种自由基清除剂，在临床研究中能够有效延缓ALS患者病情的进展。
PNAS: 肌萎缩侧索硬化症(ALS)新进展！SOD1三聚体或致神经元死亡
2016年1月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自北卡罗来纳州大学医学院的研究者首次发现了一种具有神经毒作用的蛋白三聚体SOD1，可引起神经凋亡，对肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）疾病进展具有恶性影响。
Cell：科学家发现治疗肌萎缩症的基因新靶点
最近，巴西圣保罗大学生物科学学院（IB-USP）和美国哈佛大学等处的研究人员发现，一个叫Jagged1（简称JAG1）的基因，可能是开发杜氏肌营养不良症（DMD）疗法的一个靶标，DMD是一种遗传性疾病，特征是渐进性肌肉退化
Nat & Nat Neurosci：核转运问题或和肌萎缩侧索硬化症发病直接相关
近日，刊登在国际著名杂志Nature及其子刊Nature Neuroscience上的三篇研究论文中，来自美国国立卫生研究院的三组科学家通过研究阐明了和某些形式的肌萎缩侧索硬化(ALS)和额颞退化（FTD）发病相关的基因突变，这两种疾病常常通过干扰细胞核内外物质的运动来破坏神经元的功能。
eLife：科学家绘制帕金森相关脑萎缩图谱
近日，来自蒙特利尔神经学研究所和麦吉尔大学的研究人员在深入了解帕金森病的疾病进展和传播过程上取得了重要进展。相关研究结果发表在国际学术期刊eLife上。
Nature：揭示常见基因突变引发肌萎缩侧索硬化症的分子机制
近日，刊登在国际杂志Nature上的一篇研究论文中，来自美国麻省大学医学院（University of Massachusetts Medical School）等处的科学家通过研究揭示了肌萎缩侧索硬化（ALS）和额颞痴呆(frontotemporal dementia，FTD)患者机体最为常见的基因突变干扰正常细胞功能的分子机制，这或许就为开发新型策略来治疗相关的大脑疾病提供新的思路。