首个CRISPR-Cas9小分子抑制剂已找到
在日前发表于最新一期《细胞》杂志上的论文中，一篇关于CRISPR-Cas9小分子抑制剂的研究吸引了业内的广泛关注。一些专家指出，基因编辑只是工具。在不同的人手中，它可以造福人类，也可以给人类带来危害。在它引起危机之前，我们最好还是先找到“解药”。本研究由Broad研究所的Amit Choudhary教授所主导。研究人员们将注意力放在了SpCas9蛋白上，这是一种CRISPR
Nat Commun：科学家用小分子改变DNA三维结构，有望开发新型抗癌药物
2019年4月28日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现，利用小分子化合物可以改变基因组的空间结构，这些小分子化合物被认为是很有前途的抗癌药物。这项工作为开发一类可以改变三维基因组的新的抗癌表观遗传药物开辟了新方向，研究结果发表在《Nature Communications》杂志上。图片来源：Nature Communications生物体的特性是在其基因组中编码的，在大多数情况下，基因组的
恢复神经性听力损失 小分子再生医学疗法初期临床结果积极
日前，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，在治疗稳定感音神经性听力损失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期临床试验中，取得了恢复听力的积极结果。暴露于娱乐性噪音，或长期暴露于类似重型建筑工地或军事训练等许多专业环境中的噪音，或者重复暴露于与现代生
Biohaven第三代小分子CGRP受体拮抗剂BHV-3500进入III期临床开发
2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --Biohaven是一家临床阶段的生物制药公司，拥有一系列针对神经疾病（包括罕见疾病）的创新后期候选产品，其先导项目包括涵盖CGRP受体拮抗剂、谷氨酸调节、髓过氧化物酶抑制剂平台的多种化合物。近日，该公司宣布，评估鼻内给药BHV-3500治疗偏头痛急性发作的II/III期临床研究已完成受理患者入组。该项II/III期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照
Science：小分子JNJ4796有望抑制多种流感病毒
2019年3月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自荷兰、美国和比利时的研究人员发现了一种模拟广泛中和抗体行为的小分子。相关研究结果发表在2019年3月8日的Science期刊上，论文标题为“A small-molecule fusion inhibitor of influenza virus is orally active in mice”。在这篇论文中，他们描述了他们对这
研究发现可以逆转肌肉衰老的小分子药物！
2019年2月17日讯 /生物谷BIOON /——根据一项最新发表在《Biochemical Pharmacology》上的研究，来自德克萨斯大学加尔维斯顿医学分部（UTMB，加尔维斯顿）的研究人员已经开发出了一种潜在的药物被证明可以显著增加衰老老鼠的肌肉的质量、强度和代谢状态。图片来源：Biochemical Pharmacology随着我们年龄增加，我们的身体开始越来越快地失去修复和重建退化的
新型小分子筛选平台初显身手 加速研发癌症免疫疗法
为了让更多人受益于癌症免疫治疗，传统的小分子疗法在先进研究工具的帮助下，正开始在癌症免疫治疗领域展露潜力。近期，埃默里大学医学院的科学家们建立了一套筛选系统，利用人类免疫细胞和癌细胞的共培养体系，在化合物库中快速筛选，找出能够加强免疫系统抑癌能力的小分子化合物。研究小组利用这套系统发现的一种新药正在进行癌症治疗的相关研究。相关论文发表于最近一期《Cell Chemical Biolog
开发出一种新型炎症抑制剂---小分子OGG1抑制剂
2018年11月17日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，由瑞典卡罗林斯卡研究所领导的一个多学科研究小组开发出一种具有新作用机制的抗炎药物分子。通过利用这种抗炎药物分子抑制某种蛋白，他们能够减少引发炎症的信号。相关研究结果发表在2018年11月16日的Science期刊上，论文标题为“Small-molecule inhibitor of OGG1 suppresses proinflam
荧光探针精准指导手术切除乳腺癌！
2018年9月24日讯 /生物谷BIOON /——一个来自荷兰和中国的合作研究团队对一种用于辅助乳腺癌病人手术过程中肿瘤组织切除的荧光探针进行了测试，相关研究成果于近日发表在《Nature Communications》上。图片来源：Nat Commun进行手术切除的乳腺癌病人常常会切除一些必需的正常乳腺组织，因为常规手术会切除肿瘤组织周围一圈的正常组织，以此来防止隐藏的乳腺癌组织被残留下。尽管如
首次成功地从头开始构建出激活荧光分子的β桶蛋白
2018年9月23日/生物谷BIOON/---科学家们之前通过改变自然界中存在的蛋白而制造出小分子结合蛋白。这种方法极大地限制了制造出这些蛋白的可能性。在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学等研究机构的研究人员首次完全从头开始构建出一种能够与小分子靶标结合的蛋白。这种从头开始制造这样的蛋白的能力为人们构建出自然中不可能发现的蛋白开辟了道路。这样的蛋白可定制设计，能够高精准地和高亲和力地结合并作用于特