Cell：新型小分子药物可部分恢复遗传性耳聋小鼠的听力
2018年7月5日/生物谷BIOON/---十年前，美国国家卫生研究院（NIH）下属的国家耳聋与其他交流障碍研究所（National Institute on Deafness and Other Communication Disorders, NIDCD）的Thomas B. Friedman博士和Robert J. Morell博士及其团队分析了一个被称作LMG2的大家族的成员的基因组。耳聋
Nature：科学家成功开发出有效治疗自发性炎性疾病的特殊小分子化合物
2018年7月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自瑞士洛桑联邦理工学院(EPFL)的研究人员通过研究发现，两种小分子化合物或能有效阻断机体先天性免疫系统的中枢通路，从而或能为治疗自发性炎症疾病提供新的思路和希望。图片来源：National Institutes of Health先天性免疫系统是机体抵御外来病原体的第一道防线，免疫细胞能快速识
靶向RNA 小分子药物治疗癌症取得突破
随着科学家们对导致不同疾病的基因变异的了解日益深入，他们下一步正在努力解决的问题是：我们能够使用基因编辑技术来治愈这些疾病么？CRISPR-Cas9等基因编辑技术因此得到了业界的广泛重视。除此以外，Ionis Pharmaceuticals等公司也在使用反义RNA技术来靶向与多种疾病相关的mRNA。而在佛罗里达的斯克里普斯研究所(Scripps Research Institute)的Matthe
基因泰克DiCE联手寻找高难靶点小分子药物
小编推荐会议：2018DNA编码化合物库（上海）研讨会 基因泰克宣布将与DiCE Molecules合作开发小分子药物。DiCE的技术平台是DNA编码化合物库(DEL)合成、指导演化、组合化学的复合体，从几亿到上十亿的化合物开始、利用独特优化系统号称可以为任何靶点找到类药配体。这个合作主要研究现在公认的非成药靶点。根据协议，DiCE将获得一定首付和各种里程金，但具体金额都没有公开。药源解
从千亿个小分子化合物中寻找一粒沙
小编推荐会议：2018DNA编码化合物（上海）研讨会 李游将电脑上密密麻麻的符号数据，运用到新药筛选上来。提到程序员，人们往往瞬间联想到格子衬衫、双肩包、坐在电脑前敲代码等画面，而提到生物药企实验室的工作人员，人们眼前又可能会浮现出白大褂、护目镜以及一堆冰冷的实验器材。如果程序员与生物药企实验室工作人员结合呢？很多人会觉得难以想象。其实，在成都先导药物开发有限公司（以下简称“成都先导”）
研究发现治疗亨廷顿病的小分子药物候选物
近日，中国科学院上海药物研究所研究员谢欣、胡有洪与复旦大学教授鲁伯埙等合作，发现GPR52的小分子拮抗剂对神经退行性病变亨廷顿病的潜在治疗作用。亨廷顿病（HD）与阿尔茨海默病（AD）、帕金森氏病（PD）和肌萎缩侧索硬化（ALS）并称为四大神经退行性疾病，又称神经变性病（Neurodegenerative Disorders）。该类疾病会随着时间推移而恶化，进而导致神经元退行变性、死亡，严重影响中、
Front Physiol：中科院药物所开发AMPK激动剂小分子或可激活棕色化治疗肥胖
2018年3月12日 讯 /生物谷BIOON/ --当白色脂肪组织中积累的能量发生过剩就会引起肥胖，而棕色脂肪组织可以通过产热过程对能量进行解偶联从而发挥抵抗肥胖发生的作用。在一些外界刺激（比如冷冻）的作用下，白色脂肪细胞也可以转变成具有产热功能的棕色样细胞（米色脂肪细胞）。AMPK是一个重要的能量感受器在多种组织中发挥调节能量代谢的作用，但是该分子如何参与脂肪组织功能特别是白色脂肪组织棕色化过程
Oncotarget：小分子阻断癌症扩散的大作用
2018年2月1日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，研究者们发现一类调控基因表达的小分子或许对于保护机体避免癌症的发生具有关键的作用。作者在人源肺癌细胞中发现低剂量的microRNA，miR-125a-5p，伴随着高水平的蛋白质TIMP-1的表达，而后者在晚期肺癌患者中十分常见。相反地，当研究者们下调了这些癌细胞中TIMP-1分子的表达，肿瘤细胞增殖的速率明显下井，而细胞死亡的几率则明显上升。
小分子药物研发亟需颠覆性创新
【新闻事件】：今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年转化医学领域的主要事件。ECHO301将是今年最大的不成功则成仁试验，但他估计无论成败IDO领域的工作都只是开始，因为适应症、人群、剂量、药物选择性等细节不会因为一个试验结果全部弄清。活性极高、所以窗口狭小的细胞因子药物如CD122、CD25特异的IL2衍生物、IL10等也会有重要进展。CAR-T药物进入主流、抗炎
拓展小分子发现 阿斯利康达成药物开发新合作
近日，专注于小分子发现的生物技术公司X-Chem 宣布，进一步扩大与阿斯利康（AstraZeneca）关于全球药物发现项目的合作。新协议的重点是合成和交付阿斯利康的定制库，以及DEX平台的转让，允许阿斯利康对DNA编码文库进行筛选。这是自2012年以来，阿斯利康与X-Chem之间的第三份协议，通过既往的合作，双方已经在多个药物发现计划和适应症中发现许可转让的新型小分子。根据协议的条款，X-Chem