研究发现介导局部-系统性天然免疫信号传递的代谢小分子
近期Cell Host & Microbe在线发表中国科学院上海巴斯德研究所潘磊研究组题为Sugar Alcohols of Polyol Pathway Serve as Alarmins to Mediate Local-Systemic Innate Immune Communication in Drosophila的研究成果。天然免疫不仅在组织局部发挥着感知和抵抗病原
罕见病治疗选生物药还是小分子药物？
就在不久前，诺华旗下的新药"Zolgensma"获得了美国FDA批准上市，用于幼儿肌肉萎缩的治疗。幼儿肌肉萎缩是一种罕见病（孤儿病），发病率仅为1-2/100000。值得一提的是，"Zolgensma"作为一款基因疗法，其定价为212.5万美元/次，堪称天价。这引发了人们对新型罕见病药物选择的思考，对患者来说，选择生物药（昂贵）还是小分子药物（便宜）是一个问题；对制药人来说，选择哪一类药物进行开发
小分子微阵列技术挑战不可成药靶点
今天由原吉利德CSO领衔的小分子微阵列（SMM）企业Kronos宣布获得1.05亿美元A轮支持，投资者除了Vida、Omega等VC还包括原吉利德CEO Martin和被吉利德以120亿美元收购的Kite原CEO Belldegrun的个人投资。Kronos的SMM平台号称可以为转录因子、辅酶等蛋白/蛋白、蛋白/DNA相互作用等传统不可成药靶点找到小分子配体。Kronos现在最成熟的两
南方医科大学珠江医院完成国际首例三维可视化、ICG分子荧光联合增强现实技术导航的3D腹腔镜左半肝切除术
近日，在国家重点研发计划“数字诊疗装备研发”专项的支持下，南方医科大学珠江医院方驰华教授团队（项目名称：计算机辅助肝切除手术手术导航系统）完成了国际首例三维可视化、ICG（吲哚菁绿）分子荧光联合增强现实技术（AR）导航下的3D腹腔镜左半肝切除术。数字智能化肝脏外科的相关研究成果以“Digital and intelligent liver surgery in the new era：
天然生物小分子组装及其肿瘤光动力治疗方面取得进展
肿瘤光动力治疗是一种利用光动力效应进行肿瘤治疗的新技术。其基本原理是通过特定波长的激光照射激发肿瘤组织吸收的光敏剂，处于激发态的光敏剂把能量传递给附近的氧分子生成活性氧（包括单线态氧、超氧阴离子或羟基自由基等），进一步和相邻的生物大分子发生反应，产生细胞毒性进而引起细胞死亡。与传统的肿瘤化疗和放疗相比，光动力治疗的突出优势是精确度高，副作用小。目前，开发同时具有光波导和光敏化性质的生物分子基材料，
Cell：首次发现阻断CRISPR-Cas9基因组编辑的小分子抑制剂
2019年5月12日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所等研究机构的研究人员发现酿脓链球菌Cas9（SpCas9）的首批小分子抑制剂能够更精确地控制基于CRISPR-Cas9的基因组编辑。具体而言，他们通过开发一系列高通量生物化学分析方法和基于细胞的分析方法，筛选了许多小分子，以便鉴定出能够破坏SpCas9与DNA结合因而干扰它的DNA切割能力的化合物。这些首批小分子
首个CRISPR-Cas9小分子抑制剂已找到
在日前发表于最新一期《细胞》杂志上的论文中，一篇关于CRISPR-Cas9小分子抑制剂的研究吸引了业内的广泛关注。一些专家指出，基因编辑只是工具。在不同的人手中，它可以造福人类，也可以给人类带来危害。在它引起危机之前，我们最好还是先找到“解药”。本研究由Broad研究所的Amit Choudhary教授所主导。研究人员们将注意力放在了SpCas9蛋白上，这是一种CRISPR
Nat Commun：科学家用小分子改变DNA三维结构，有望开发新型抗癌药物
2019年4月28日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现，利用小分子化合物可以改变基因组的空间结构，这些小分子化合物被认为是很有前途的抗癌药物。这项工作为开发一类可以改变三维基因组的新的抗癌表观遗传药物开辟了新方向，研究结果发表在《Nature Communications》杂志上。图片来源：Nature Communications生物体的特性是在其基因组中编码的，在大多数情况下，基因组的
恢复神经性听力损失 小分子再生医学疗法初期临床结果积极
日前，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，在治疗稳定感音神经性听力损失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期临床试验中，取得了恢复听力的积极结果。暴露于娱乐性噪音，或长期暴露于类似重型建筑工地或军事训练等许多专业环境中的噪音，或者重复暴露于与现代生
Biohaven第三代小分子CGRP受体拮抗剂BHV-3500进入III期临床开发
2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --Biohaven是一家临床阶段的生物制药公司，拥有一系列针对神经疾病（包括罕见疾病）的创新后期候选产品，其先导项目包括涵盖CGRP受体拮抗剂、谷氨酸调节、髓过氧化物酶抑制剂平台的多种化合物。近日，该公司宣布，评估鼻内给药BHV-3500治疗偏头痛急性发作的II/III期临床研究已完成受理患者入组。该项II/III期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照