小分子镰刀细胞疾病药物获FDA突破性药物地位
【新闻事件】：今天生物技术公司Global Blood Therapeutics， Inc. (GBT)宣布其小分子镰刀细胞疾病（SCD）药物voxelotor (曾用名GBT440)获得FDA突破性药物地位，这个决定是根据voxelotor的两个二期临床和一个三期临床的部分数据。据称这是SCD药物首次获得FDA突破性药物地位，GBT今天股票因此上扬20%。Voxelotor此前获得FDA优先审批
Science：小分子TRPC5抑制剂有望治疗进展性肾病
2017年12月17日/生物谷BIOON/---不论是由肥胖、高血压、糖尿病还是由罕见的基因突变引起的进展性肾病（progressive kidney disease）经常都具有相同的结果：负责过滤血液的肾细胞受到破坏。在一项新的研究这中，来自美国布罗德研究所、布莱根妇女医院和哈佛医学院的研究人员描述了一种阻止这些至关重要的肾细胞死亡的新方法。通过研究多种肾病动物模型，他们发现了一种能够阻止这些过
研究揭示α-微管蛋白乙酰化修饰调控神经元轴突分支的分子机制
近日，中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所鲍岚研究组的最新研究成果，以α-Tubulin Acetylation Restricts Axon Overbranching by Dampening Microtubule Plus-End Dynamics in Neurons为题，在线发表在Cerebral Cortex上。该研究揭示α-微管蛋白（α-tubulin
这12家公司正在推进靶向RNA的小分子药物
至今，几乎我们所服用的每一种药物目的都是改变蛋白质的活性。一度，发明可以靶向RNA的小分子药物被认为是违反药物研发教条的事情。但在今年9月，纽约科学院（NYAS）召开了首届靶向RNA的小分子专题会议，《Nature Reviews Drug Discovery》也对这一趋势做了报道（详细阅读：深度长文：靶向RNA，新领域已准备迎接爆发）。靶向RNA的小分子药物研发正在进入主流。早期研究
科学家解读关键蛋白促进癌症进展的分子机理
2017年12月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自Sanford Burnham Prebys医学发现研究院的研究人员通过研究发现了SHARPIN蛋白的新角色，除了作为“线性泛素链装配复合物”（LUBAC）中三个蛋白中的其中一个之外，SHARPIN还能够调节名为PRMT5的表观遗传总开关，PRMT5能够控制和黑色素瘤相关的多个蛋白，LUBAC能够调节NFκB和其它炎性分子的表达。图片
小分子DMD 药物上市申请遭拒
【药源解析】：今天 FDA 拒绝了 PTC Therapeutic 的小分子杜氏营养肌不良症（DMD）药物 ataluren（商品名 Translarna）的上市申请。FDA 要求 PTC 至少提供一个设计合理的阳性临床试验结果，并提出一些 CMC 疑问。这个申请是根据两个失败临床的亚组分析，今年 9 月专家组以 10：1 拒绝支持 ataluren 上市申请，唯一赞成票来自一个病人代表。由于未知
小分子牵动科企“联姻”
2800万元。10月12日下午，一个小分子的技术使用权转让吸引了数十家媒体的注意力。这个小分子名叫“L-丙氨酸”，正是它牵动中国科学院微生物研究所与浙江瀚叶股份有限公司“联姻”。当天，微生物所与瀚叶股份签署了L-丙氨酸菌种专利技术转让协议，共同成立了中科瀚叶生物医药联合实验室。未来几年，双方将携手实现L-丙氨酸生产技术规模化生产，并共建“产—学—研”合作研究体系，致力于生物医药领域新产
利用小分子抑制剂靶向无药可靶向的癌症
图片来自Shutterstock。2017年10月22日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，研究人员发现一种靶向关键的之前被认为是“无药可靶向的（undruggable）”癌症相关蛋白的新方法。相关研究结果于2017年10月18日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Molecular basis of USP7 inhibition by selective small-molecu
大规模分析小分子/蛋白晶体结构
最近加拿大一个研究小组分析了（doi： 10.1039/c7md00381a）蛋白数据库（PDB）里的11016个蛋白/小分子配体的晶体结构（其中6444个配体有实验结合能数据），从中提取了750873个原子水平相互作用。作者发现高效率配体的疏水作用富集明显，而分子片段则以极性作用为主。最常见的七种相互作用是疏水作用、氢键、pi-叠加、弱氢键、盐桥、酰胺叠加、和正离子-pi叠加。【药源解析】：随着
J Pathol：蛋白质组学研究揭示阿兹海默症最新分子机制
2017年10月14日讯 /生物谷BIOON/ --迟发性、不定期发生的阿兹海默症占据所有该类疾病的发生率的99%，而且它与多种致病因素以及病理机制存在联系。其中之一就是蛋白质的一列翻译后修饰过程，称为“O连接beta-N乙酰葡萄糖胺化修饰”或“O-GlcNAc”。O-GlcNAc的低含量以及易分解的特质使得对这类型蛋白质修饰的研究十分困难，科学家们也难以大规模地对O-GlcNAc进行定量研究。根