为了避免心脏骤停，53岁的他成为“第一个”植入开创性除颤器的心脏病患者
今年53岁的英国男子Phil O'Donoghue患有非缺血性心肌病（NICM）。2020年5月，他在一次心脏病发作后，首次被诊断出心力衰竭，左心室射血分数下降到24%，而正常人的射血分数是60%，3
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
张锋最新论文：揭示Tn7转座子靶位点选择因子的模块化和多样性
这些研究结果扩展了对Tn7样转座子的靶位点选择的理解，揭示了CAST系统中与RNA引导或蛋白质引导转座子模式相关的结构特征，表征了Tn7靶位点选择因子的模块化结构，揭示了它们通过不同靶位点选择因子来优
tRNA疗法明星公司亮相ASGCT，称首个候选分子对多种罕见病突变位点具有通读性
如今，以 ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics、Tevard Biosciences 等为代表的 tRNA 疗法公司开始崭露头角。
醛缩酶立体选择性新机制及分子设计方面取得重要进展
近日，国际知名期刊《ACS Catalysis》在线发表了生命科学技术学院冯雁团队的研究成果 “Discovery and Engineering of the L‑Threonine A
Mol Cell：靶向作用失控的炎症或有望开发出治疗对疗法耐受性的癌症的新型疗法
来自Van Andel研究所等机构的科学家们通过研究揭示了特定的基因突变是如何诱发炎性级联反应，从而驱动对疗法耐受的癌症发生的。
全球性关键研究FRESCO-2结果证实，呋喹替尼三线治疗晚期结直肠癌可使患者死亡风险下降34%
在主要终点OS方面，中位随访时间达11.3个月时，呋喹替尼组患者中位OS为7.4个月，安慰剂组为4.8个月，呋喹替尼显著延长了2.6个月的中位OS，使患者死亡风险下降34%。
科学家首次看清细胞程序性死亡过程，竟是细胞自主将细胞膜切块导致细胞裂解
至于这一系列研究的意义，在文章的开头，我已经提到过。癌细胞对死亡的抗性是否与NINJ1有关？如果有，是否可以以NINJ1为突破口，找到杀死癌细胞的新方法？
Molecular Therapy: Nucleic Acids: Sarm1抑制剂在外伤性青光眼和EAE视神经病变中的不同作用
轴索病变是中枢神经系统(CNS)神经退行性疾病的常见早期特征，如肌萎缩侧索硬化症(ALS)、遗传性痉挛截瘫(HSP)、多发性硬化症(MS)、阿尔茨海默病(AD)和帕金森病(PD)
Cell：蝙蝠蛋白ASC2强效抑制炎性体的能力有望开发对抗人类炎症性疾病的新策略
在一项新的研究中，来自杜克-新加坡国立大学医学院的研究人员通过研究蝙蝠在没有明显疾病的情况下容纳病毒的不寻常能力，发现了一种可能开启对抗人类炎症性疾病的新策略的蛋白。相关研究结果发表在2023年5月1