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系统性硬化新药!吉利德/Galapagos选择性ATX抑制剂ziritaxestat概念验证2期研究成功!

ziritaxestat是一种小分子选择性ATX抑制剂,由Galapagos与吉利德共同开发,

2020-09-14

多发性硬化新药!诺华皮下注射靶向B细胞疗法Kesimpta在新诊断的患者中具有显著疗效!

Kesimpta通过皮下注射,是第一个可在家轻松给药的B细胞疗法。

2020-09-12

多发性硬化口服新药!下一代免疫调节剂IMU-838:快速抑制MRI病灶,疗效显著、安全性高!

IMU-838通过阻断二氢乳清酸脱氢酶(DHODH)抑制活化的免疫细胞的细胞内代谢。

2020-09-13

罕见病新药!Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市:首个先天性纤溶酶原缺乏(C-PLGD)治疗药物!

Ryplazim有潜力成为第一个获FDA批准治疗C-PLGD的药物。

2020-09-09

儿童生长激素缺乏新药!美国FDA受理新型长效生长激素TransCon hGH,中国处于III期临床!

TransCon hGH是首个未修饰的长效(每周一次)生长激素,在中国已进入III期临床。

2020-09-05

成人生长激素缺乏新药!诺和诺德Sogroya获美国FDA批准:首个每周皮下注射一次的生长激素!

Sogroya每周皮下注射一次,而市面上的其他hGH制剂必须每天注射。

2020-09-02

罕见病新药!美国FDA批准首个半胱胺滴眼液Cystadrops:治疗胱氨酸沉积的眼部表现!

Cystadrops可显著减少眼角膜中的胱氨酸晶体沉积。

2020-08-27

治疗最常见侏儒类型 BioMarin向美国FDA递交新药申请

 日前,BioMarin Pharmaceutical公司宣布,已向美国FDA递交了vosoritide的新药申请(NDA)。Vosoritide是一种在研C型利钠肽(CNP)类似物,每日注射一次,用于治疗儿童软骨发育不全(achondroplasia)。8月13日,该公司宣布欧盟EMA已经接受了为vosoritide递交的上市许可申请。软骨发育不

2020-08-24

抗炎新药!艾伯维口服JAK抑制剂Rinvoq在欧美申请新适应:治疗活动性强直性脊柱炎(AS)!

Rinvoq是一种选择性、可逆性JAK抑制剂,已被批准治疗类风湿性关节炎(RA)。

2020-08-26

淋巴瘤新药!小野制药BTK抑制剂Velexbru获批新适应:治疗2种恶性淋巴瘤,总缓解率90%!

Velexbru用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)和淋巴浆细胞性淋巴瘤(LPL)。

2020-08-23