上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Cell：大脑中的PNMA2蛋白形成的病毒样结构可能有助于解释一些癌症引起的记忆丧失
在一项新的研究中，来自美国犹他大学的研究人员发现，一些肿瘤会释放一种看起来像病毒的蛋白，从而启动一种失控的免疫反应，从而可能会损害脑细胞。
2024-02-25
Cell Rep：识别出能控制黑色素瘤改变形状对环境产生反应的特殊基因 有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，为了响应3D几何学和机械线索所发生癌细胞形状的改变或许能以环境依赖性和独立性的方式进行调节。
2024-04-24
Cell Host & Micro：纤维、基因和肠道微生物组？科学家揭示人类炎性肠病的潜在诱发因子
本文研究发现为科学家们治疗炎性肠病提供了一条潜在的新途径，通过定制特定的膳食干预措施来影响机体肠道微生物组的功能，研究人员或许就有望操控这些细菌群落来减缓机体的炎症水平。
2024-04-09
Cell Metab：揭示 GLP-1 激动剂在大脑中发挥作用新机制
加拿大多伦多大学Daniel Drucker博士的早期研究成果---基于 GLP-1的糖尿病药物---被美国Science期刊评为“2023年度重大突破”，这是他值得骄傲的事情
2024-01-18
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
研究解析大脑皮层抑制性神经元多样性的发育机制
该研究工作结合单细胞转录组和空间转录组测序分析、遗传学、细胞谱系追踪和病毒示踪等技术手段，揭示了大脑皮层SST长投射和SST中间神经元不同的发育轨迹
2024-01-04
Nature：科学家揭示药物重新激活肿瘤抑制基因表达背后的分子机制
本文研究结果表明，靶向作用表观遗传学驱动因素和染色质稳态或有望为开发持续的表观遗传学癌症疗法提供一定的研究机会。
2024-02-23
刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
2024-04-11