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Nature:杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"

研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来

2025-02-15

基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

Nature:利用lentiMPRA技术解锁基因表达的秘密

基因调控研究正处于快速发展的前沿,随着技术的不断进步,研究人员已经能够以前所未有的方式探索基因组的功能。然而,该研究依然面临着许多挑战和未知的领域。

2025-01-17

研究揭示尿路上皮癌进化的核心基因密码

上述研究为开发针对ecDNA的精准治疗策略奠定了基础。

2025-03-26

锐正基因重磅产品和平台亮相2025 ASGCT年会

 2025年5月13日至17日,第28届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会将在美国新奥尔良举行。

2025-05-12

STTT:AAV基因治疗阿尔茨海默病

该研究表明,利用 AAV9 向神经元靶向递送 Caveolin-1,可减轻已出现症状的阿尔茨海默病小鼠模型中的认知丧失和病理转录组变化。

2025-06-09

Nature Immunology:敲除这个基因,增强人类NK细胞抗癌能力

这些发现表明,敲除 SMAD4 是增强 NK 细胞抗肿瘤活性的一种通用且极具吸引力的新策略,为改进基于 NK 细胞的癌症免疫疗法开辟了新途径。

2025-03-30

Cell子刊:诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜

这项研究颠覆了“PAM 越宽松越好”的传统认知,揭示特异性与效率的精准平衡才是关键。

2025-04-28

黑箱渐开:表观基因组如何绘制胚胎发育蓝图

本研究为我们系统揭示了早期哺乳动物胚胎中表观基因组的惊人动态。

2025-05-30

Nature Methods:当细胞开始“自白”,解码癌症基因的双面叙

DEFND-seq能够同时分析同一细胞核的DNA和RNA,研究人员能直接建立基因突变-表达表型-细胞功能的因果关系,为精准医疗提供全新工具。

2025-02-19