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英国批准Epidyolex第3个适应:治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫!

Epidyolex已被批准3种罕见儿童期发作、难治性癫痫。

2021-08-16

Nat commun:用于肌萎缩性侧索硬化症研究的人类感觉运动器官模型构建

神经肌肉连接(NMJ)是神经肌肉神经系统的核心突触,与运动神经元疾病、神经病、连接障碍和肌病的诊断和治疗具有相关性。

2021-08-12

用科学的方式打开电影《了不起的老爸》,多发性硬化患者背后

在刚刚过去的父亲节,影院上映了一部疾病题材的亲情电影《了不起的老爸》:一个是患有罕见疾病多发性硬化却怀有“马拉松梦”的少年,一个是固执又倔强的“油腻中年”老爸,一对互不理解的单亲父子通过“一场马拉松比赛”讲述了一个只要怀有希望,就能拥抱梦想的故事。

2021-06-28

美国FDA批准强生Darzalex Faspro:联合泊马度胺+地塞米松,治疗多发性骨髓瘤(MM)!

Darzalex Faspro是第一个被批准用于治疗多发性骨髓瘤的皮下注射CD38靶向抗体药物。

2021-07-13

中国多发性骨髓瘤(MM)新药!百济神州凯洛斯(Kyprolis,注射用卡非佐米)获批:治疗复发/难治性MM成人患者!

Kyprolis是一款静脉给药的高度选择性、不可逆蛋白酶体抑制剂,将为中国MM患者提供一种新的治疗选择。

2021-07-10

多发性硬化(MS)新药!赛诺菲Aubagio(特立氟胺)欧盟获批:MS儿科患者一线治疗首个口服疗法!

在中国,Aubagio(奥巴捷)于2018年7月获批上市,是国内治疗MS的首个口服疾病修正治疗(DMT)药物。

2021-06-19

Molecular Cancer:CHEK1和CircCHEK1_246aa诱发多发性骨髓瘤染色体不稳定和骨损伤形成

多发性骨髓瘤(MM)仍是一种不治之症,其特征是骨髓浆细胞克隆性增生。因此,有效的治疗干预必须同时针对骨髓瘤细胞和骨髓利基。该研究结果表明,靶向CHEK1mRNA和CircCHEK1_246aa编码的酶催化中心是一种很有前途的靶向MM细胞和BM利基的治疗方法。图片来源:https://doi.org/10.1186/s12943-021-01380-0多发性骨

2021-07-06

The Lancet:开发出一种治疗多发性骨髓瘤的新型CAR-T细胞疗法!

2021年6月29日 讯 /生物谷BIOON/ --CAR-T细胞疗法,即嵌合抗原受体T细胞疗法,是近年来科学家们开发出的新型精准化靶向治疗肿瘤细胞的新技术。近日,一篇发表在国际杂志The Lancet上题为“Ciltacabtagene autoleucel, a B-cell maturation antigen-directed chimeric an

2021-06-28

多发性硬化(MS)新药!新型糖工程化抗CD20单抗ublituximab 3期临床疗效优于Aubagio(特立氟胺)!

Aubagio(奥巴捷)是一款行业领先的口服MS药物,于2018年7月在中国获批上市。

2021-06-21