用科学的方式打开电影《了不起的老爸》，多发性硬化患者背后
来源：生物谷 2021-06-28 12:24
在刚刚过去的父亲节，影院上映了一部疾病题材的亲情电影《了不起的老爸》：一个是患有罕见疾病多发性硬化却怀有“马拉松梦”的少年，一个是固执又倔强的“油腻中年”老爸，一对互不理解的单亲父子通过“一场马拉松比赛”讲述了一个只要怀有希望，就能拥抱梦想的故事。
在刚刚过去的父亲节，影院上映了一部疾病题材的亲情电影《了不起的老爸》：一个是患有罕见疾病多发性硬化却怀有“马拉松梦”的少年，一个是固执又倔强的“油腻中年”老爸，一对互不理解的单亲父子通过“一场马拉松比赛”讲述了一个只要怀有希望，就能拥抱梦想的故事。
为了让更多人了解多发性硬化、让更多的多发性硬化患者脚下之路更加平坦，2021年6月27日上午，北京病痛挑战公益基金会脱髓鞘项目组举办了一场特殊的观影活动，邀请了40余名多发性硬化患者及家属、公众与北京医院神经内科主任医师许贤豪教授和北京协和医院神经科主任医师徐雁教授一同观看影片《了不起的老爸》。观影结束后多发性硬化病友与专家围绕着疾病症状与就诊科室、疾病修正治疗（DMT）的重要性、遗传与备孕、行走功能改善等话题展开热烈讨论。
让人感动的是，影片的导演周青元先生在知乎官网回应网友问题时表示：最初创作电影的时候，之所以会把电影主角刻画为多发性硬化患者，是因为他的身边就有一位女性朋友患有该病，希望借着这部影片能让更多的人了解到多发性硬化这个疾病，想通过她内心从焦虑、担心向积极正向转变的故事，通过影片的形式展现出来，从而激励更多人。
问题一：影片中，刚上大二的“肖尔东”风华正茂，却身患多发性硬化，让人惋惜的同时也让人好奇，多发性硬化究竟是一种怎样的疾病，将父子两人推上了风雨飘摇的命运小舟？
徐雁教授：这个电影拍得挺好，但为什么还一定要做这个科普呢？电影很感人，因为是艺术化的，所以它把这个疾病也做了一个极度地夸张。多发性硬化（multiple sclerosis，MS）是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病，好发于20-40岁的中青年，是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。影片里的“肖尔东”正处在这个年龄段。一般来说，女性的患病率约是男性的2倍，因此这种疾病又称为“美女病”；而男性患病也不容忽视。
徐雁教授：多发性硬化确诊时，病灶出现在不同位置，患者会表现出不同症状。常见症状出现时，患者会有一些感觉异常，比如感觉肢体麻木或出现电影主人公的视力问题，还会出现行走功能障碍，比如平衡功能失调或者走路跑偏，也会影响到尿便功能。出现这些症状后，建议可以去挂神经内科。
但是，不是说有了这些症状就一定是多发性硬化，比如说有时候视力下降可能就是因为视觉疲劳。咱们需要重视多发性硬化，但是也想提醒大家不要被这些症状所吓倒。
问题三：影片中的 “肖尔东”在复发将近失明后医生说到了激素和干扰素两种治疗方法，干扰素是疾病修正治疗（DMT）的一种，那么什么是疾病修正治疗？多发性硬化患者为什么要进行疾病修正治疗？什么时候进行疾病修正治疗最好？
徐雁教授： 多发性硬化包括急性发作期和缓解期，其中缓解期的控制是治疗的关键窗口期，确诊后尽早开始疾病修正治疗并坚持长期规范治疗，可减少疾病复发，并最终延缓患者进入到残疾状态的时间。疾病修正治疗是国内外治疗指南及专家共识一致推荐的缓解期标准治疗，是目前主流疗法，有助于减少和减轻复发的频率和严重程度。
许贤豪教授：然而，目前我国的疾病修正治疗率还不到20%2，其中从医生角度主要源于以前很长一段时间里无国际标准疾病修正治疗方案可用，很多临床医生不得不使用小剂量激素和传统免疫制剂进行治疗，但均不能长期控制疾病进展并存在安全性风险。此外，早期DMT药物进入中国后选择也非常有限，《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》数据指出：由于缺乏疗效或存在副作用，三分之一的患者曾终止了疾病修正治疗，急需新的DMT药物进一步控制病情。
问题四：电影中的老爸因为担心“肖尔东”而想让其停药的情节让人揪心，现实中确实有不少患者因为药物的副作用而拒绝服药或者停药，这样是可以的吗？
徐雁教授：答案肯定是不可以的。任何药物的治疗都是一把双刃剑，药物之所以能够在临床上使用，前期都会经过大量的临床研究，而且一定是患者的获益大于风险。多发性硬化患者如果在急性期不治疗，不能很快地控制病情，后面患者还是容易复发、进展；如果缓解期不用药，就会导致病情反复发作，甚至致残，因此停药是不可取的。另外，在疾病治疗过程中，医生往往会要求患者定期监测和随访，帮助患者进行用药管理。
问题五：影片之前的简介中将“肖尔东”的疾病表述为“先天疾病”，片中也提到 “肖尔东”的妈妈也是一位多发性硬化患者，这是否是一种先天疾病或遗传性疾病呢？是否会影响寿命？
许贤豪教授：多发性硬化既非“先天性疾病”也非“遗传性疾病”。但该病的病因中，少部分病人可能在有“遗传”因素前提下，加上一定环境条件，而显现出疾病来。影响寿命的原因有很多，个人觉得心态对疾病的管理至关重要。
徐雁教授：影片中“肖尔东”的妈妈英年早逝，有可能是因为当时国内没有标准治疗选择。多发性硬化的自然病史中如果不治疗，患者预期寿命比健康人群会平均缩短7年~14年。自2018年多发性硬化被纳入《第一批罕见病目录》后，患者能够选择的DMT药物也越来越多了，除了干扰素外，还有特立氟胺、芬戈莫德、西尼莫德、富马酸二甲酯这四种口服的DMT药物。国际上已有十几种可用的DMT治疗药物，我们也正在与国内外医药企业共同致力于推进药物引入和开发。同时，对症治疗的药物也开始进入中国了。
问题六：有备孕计划的女性患者是否可以怀孕？应该怎么做？
徐雁教授：可以怀孕，MS并不影响妊娠，妊娠也不会增加或加重患者长期致残的风险。有研究证实，多发性硬化患者在怀孕期间由于雌激素水平升高，复发风险会降低，但是在产后由于雌激素水平的回落，会有一定的复发风险，所以整个孕期一定要在医生的指导下管理疾病。通常情况下，MS患者在备孕前需要停药，因此患者需要选择灵活的治疗方案，在必要时遵医嘱停药。比如说马上要上市的富马酸二甲酯，它的代谢很快，患者停药一两天，在血液中就查不到血药浓度了，这个时候开始准备妊娠就很安全了。
问题七：影片开头提到父亲“肖大明”担心儿子失明让他坚持做眼保健操和弹钢琴，多发性硬化患者一定会失明或残疾吗？
徐雁教授：多发性硬化是一个异质性很强的疾病，如果发现得早并及时规范治疗不一定会致残或影响到视力。跟大家分享一个案例：2006年接触过一个在读大四的患者，她每年会复发3-4次。那个年代用DMT药物是很艰难的，但她都坚持下来了。到现在这么多年了，她从大学读到研究生再到参加工作，如今有了两个孩子，而她的残疾评分几乎是0，也就是没有残疾。所以多发性硬化患者只要早诊早治、坚持规范治疗，也能拥有高品质的生活。
问题八：高达85%的MS患者都将步行障碍视为他们的初始症状，MS患者又当如何跑赢自己？
徐雁教授：运动功能障碍是多发性硬化的常见症状，由于步行需要对运动、感觉、视觉、小脑和前庭功能系统进行有效协调，因此步行功能障碍是MS的一个典型症状。好消息是，氨吡啶缓释片目前已经获批，这是国内首个改善多发性硬化成年患者行走能力的治疗方法。未来治疗“武器”多了，患者的生活质量还会继续提高。因此，建议患者在医生指导下，选择合适的药物组合，兼顾DMT药物治疗及对症治疗，短期改善步行能力，长期延缓疾病进展。
“通过今天两位教授的讲解，获益良多。尽管我没有像 ‘肖尔东’一样的马拉松梦，但在多发性硬化面前，我和大家都希望能像‘肖尔东’一样跑赢自己，去追逐心中的梦。只要心中一直有光，脚下就会一直有路，生命也终将绽放。当然，要想跑赢明天，就要起步今朝，重视多发性硬化的早诊早治，通过规范治疗与MS和谐相处, 奔赴每一个阳光璀璨的明天。”作为本次活动组织者，北京病痛挑战公益基金会脱髓鞘项目组负责人，也是确诊7年的多发性硬化患者毛毛在活动最后总结道。
为了让更多人了解多发性硬化、让更多的多发性硬化患者脚下之路更加平坦，2021年6月27日上午，北京病痛挑战公益基金会脱髓鞘项目组举办了一场特殊的观影活动，邀请了40余名多发性硬化患者及家属、公众与北京医院神经内科主任医师许贤豪教授和北京协和医院神经科主任医师徐雁教授一同观看影片《了不起的老爸》。观影结束后多发性硬化病友与专家围绕着疾病症状与就诊科室、疾病修正治疗（DMT）的重要性、遗传与备孕、行走功能改善等话题展开热烈讨论。
让人感动的是，影片的导演周青元先生在知乎官网回应网友问题时表示：最初创作电影的时候，之所以会把电影主角刻画为多发性硬化患者，是因为他的身边就有一位女性朋友患有该病，希望借着这部影片能让更多的人了解到多发性硬化这个疾病，想通过她内心从焦虑、担心向积极正向转变的故事，通过影片的形式展现出来，从而激励更多人。
图：观影现场
我们将现场观众关注度比较高的8个问题及专家解答，整理归纳如下：
问题一：影片中，刚上大二的“肖尔东”风华正茂，却身患多发性硬化，让人惋惜的同时也让人好奇，多发性硬化究竟是一种怎样的疾病，将父子两人推上了风雨飘摇的命运小舟？
徐雁教授：这个电影拍得挺好，但为什么还一定要做这个科普呢？电影很感人，因为是艺术化的，所以它把这个疾病也做了一个极度地夸张。多发性硬化（multiple sclerosis，MS）是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病，好发于20-40岁的中青年，是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。影片里的“肖尔东”正处在这个年龄段。一般来说，女性的患病率约是男性的2倍，因此这种疾病又称为“美女病”；而男性患病也不容忽视。
问题二：对于普通人来说，哪些症状要当心多发性硬化来敲门？一旦有疑似症状应该去挂哪个科？
徐雁教授：多发性硬化确诊时，病灶出现在不同位置，患者会表现出不同症状。常见症状出现时，患者会有一些感觉异常，比如感觉肢体麻木或出现电影主人公的视力问题，还会出现行走功能障碍，比如平衡功能失调或者走路跑偏，也会影响到尿便功能。出现这些症状后，建议可以去挂神经内科。
但是，不是说有了这些症状就一定是多发性硬化，比如说有时候视力下降可能就是因为视觉疲劳。咱们需要重视多发性硬化，但是也想提醒大家不要被这些症状所吓倒。
问题三：影片中的 “肖尔东”在复发将近失明后医生说到了激素和干扰素两种治疗方法，干扰素是疾病修正治疗（DMT）的一种，那么什么是疾病修正治疗？多发性硬化患者为什么要进行疾病修正治疗？什么时候进行疾病修正治疗最好？
徐雁教授： 多发性硬化包括急性发作期和缓解期，其中缓解期的控制是治疗的关键窗口期，确诊后尽早开始疾病修正治疗并坚持长期规范治疗，可减少疾病复发，并最终延缓患者进入到残疾状态的时间。疾病修正治疗是国内外治疗指南及专家共识一致推荐的缓解期标准治疗，是目前主流疗法，有助于减少和减轻复发的频率和严重程度。
许贤豪教授：然而，目前我国的疾病修正治疗率还不到20%2，其中从医生角度主要源于以前很长一段时间里无国际标准疾病修正治疗方案可用，很多临床医生不得不使用小剂量激素和传统免疫制剂进行治疗，但均不能长期控制疾病进展并存在安全性风险。此外，早期DMT药物进入中国后选择也非常有限，《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》数据指出：由于缺乏疗效或存在副作用，三分之一的患者曾终止了疾病修正治疗，急需新的DMT药物进一步控制病情。
问题四：电影中的老爸因为担心“肖尔东”而想让其停药的情节让人揪心，现实中确实有不少患者因为药物的副作用而拒绝服药或者停药，这样是可以的吗？
徐雁教授：答案肯定是不可以的。任何药物的治疗都是一把双刃剑，药物之所以能够在临床上使用，前期都会经过大量的临床研究，而且一定是患者的获益大于风险。多发性硬化患者如果在急性期不治疗，不能很快地控制病情，后面患者还是容易复发、进展；如果缓解期不用药，就会导致病情反复发作，甚至致残，因此停药是不可取的。另外，在疾病治疗过程中，医生往往会要求患者定期监测和随访，帮助患者进行用药管理。
问题五：影片之前的简介中将“肖尔东”的疾病表述为“先天疾病”，片中也提到 “肖尔东”的妈妈也是一位多发性硬化患者，这是否是一种先天疾病或遗传性疾病呢？是否会影响寿命？
许贤豪教授：多发性硬化既非“先天性疾病”也非“遗传性疾病”。但该病的病因中，少部分病人可能在有“遗传”因素前提下，加上一定环境条件，而显现出疾病来。影响寿命的原因有很多，个人觉得心态对疾病的管理至关重要。
徐雁教授：影片中“肖尔东”的妈妈英年早逝，有可能是因为当时国内没有标准治疗选择。多发性硬化的自然病史中如果不治疗，患者预期寿命比健康人群会平均缩短7年~14年。自2018年多发性硬化被纳入《第一批罕见病目录》后，患者能够选择的DMT药物也越来越多了，除了干扰素外，还有特立氟胺、芬戈莫德、西尼莫德、富马酸二甲酯这四种口服的DMT药物。国际上已有十几种可用的DMT治疗药物，我们也正在与国内外医药企业共同致力于推进药物引入和开发。同时，对症治疗的药物也开始进入中国了。
问题六：有备孕计划的女性患者是否可以怀孕？应该怎么做？
徐雁教授：可以怀孕，MS并不影响妊娠，妊娠也不会增加或加重患者长期致残的风险。有研究证实，多发性硬化患者在怀孕期间由于雌激素水平升高，复发风险会降低，但是在产后由于雌激素水平的回落，会有一定的复发风险，所以整个孕期一定要在医生的指导下管理疾病。通常情况下，MS患者在备孕前需要停药，因此患者需要选择灵活的治疗方案，在必要时遵医嘱停药。比如说马上要上市的富马酸二甲酯，它的代谢很快，患者停药一两天，在血液中就查不到血药浓度了，这个时候开始准备妊娠就很安全了。
问题七：影片开头提到父亲“肖大明”担心儿子失明让他坚持做眼保健操和弹钢琴，多发性硬化患者一定会失明或残疾吗？
徐雁教授：多发性硬化是一个异质性很强的疾病，如果发现得早并及时规范治疗不一定会致残或影响到视力。跟大家分享一个案例：2006年接触过一个在读大四的患者，她每年会复发3-4次。那个年代用DMT药物是很艰难的，但她都坚持下来了。到现在这么多年了，她从大学读到研究生再到参加工作，如今有了两个孩子，而她的残疾评分几乎是0，也就是没有残疾。所以多发性硬化患者只要早诊早治、坚持规范治疗，也能拥有高品质的生活。
问题八：高达85%的MS患者都将步行障碍视为他们的初始症状，MS患者又当如何跑赢自己？
徐雁教授：运动功能障碍是多发性硬化的常见症状，由于步行需要对运动、感觉、视觉、小脑和前庭功能系统进行有效协调，因此步行功能障碍是MS的一个典型症状。好消息是，氨吡啶缓释片目前已经获批，这是国内首个改善多发性硬化成年患者行走能力的治疗方法。未来治疗“武器”多了，患者的生活质量还会继续提高。因此，建议患者在医生指导下，选择合适的药物组合，兼顾DMT药物治疗及对症治疗，短期改善步行能力，长期延缓疾病进展。
“通过今天两位教授的讲解，获益良多。尽管我没有像 ‘肖尔东’一样的马拉松梦，但在多发性硬化面前，我和大家都希望能像‘肖尔东’一样跑赢自己，去追逐心中的梦。只要心中一直有光，脚下就会一直有路，生命也终将绽放。当然，要想跑赢明天，就要起步今朝，重视多发性硬化的早诊早治，通过规范治疗与MS和谐相处, 奔赴每一个阳光璀璨的明天。”作为本次活动组织者，北京病痛挑战公益基金会脱髓鞘项目组负责人，也是确诊7年的多发性硬化患者毛毛在活动最后总结道。
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