利用CRISPR基因编辑技术成功地恢复杜兴氏肌肉萎缩症狗模型中的抗肌萎缩蛋白表达
2018年9月7日/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy, DMD，也译为杜兴氏肌肉营养不良症）是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭，并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时，他们被迫坐在轮椅上，而且当他们的横膈膜减弱时，他们最终依赖呼吸器进行呼吸。尽管科学家们几十年来已
CRISPR-Cas9基因编辑技术或许并没有我们想象中那么精确
2018年7月25日 讯 /生物谷BIOON/ --如今CRISPR基因编辑技术正在给医学和生物学研究带来革命性的变化，相比以往的基因编辑技术而言，该技术能帮助科学家们以更高的准确性和稳定性来对DNA进行编辑；但最近一项研究报告中就质疑这项基因编辑技术的精准性。科学家们进行基因编辑就是希望其能够帮助治愈和纠正某些疾病，而且截至目前为止，也已经有很多成功的报道，比如治疗小鼠耳聋、以及修饰细胞来治疗癌
Cell：利用CRISPRi技术绘制人细胞中的基因相互作用图谱
2018年7月22日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员使用一种基于CRISPR的高通量技术快速地绘制人细胞中将近500个基因的功能图谱，其中的许多基因之前从未被详细地研究过。相关研究结果于2018年7月19日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Mapping the Genetic Landscape of Human Cells”。这项研究产生了大
GE医疗细胞与基因治疗亚洲技术中心盛大开幕
打造GE医疗亚洲首个细胞及基因治疗实验室，赋能中国精准医疗新发展。中国上海（2018年7月19日） - 为加速细胞治疗与基因治疗的临床转化流程、推进全产业链的商业化进程，GE医疗今日宣布在位于其上海浦东张江的中国研发中心建设成立全新的细胞与基因治疗亚洲技术中心。该中心的成立标志着GE医疗在深耕精准医疗探索、推进治疗技术创新和扩大细胞与基因治疗产业化平台建设领域进入了崭新的里程碑。据悉，技术中心将通
科学家如何利用基因编辑技术来加速人类疾病的研究？
近几年来，科学家们开始在临床试验中使用基因编辑技术来改善患者多种疾病的诊断和治疗，并取得了很多研究成果，那么近期又有哪些亮点研究值得一读呢？本文中小编对相关研究进行了整理，分享给大家！【1】Nature：重大突破！无需病毒载体，利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑doi： 10.1038/s41586-018-0326-5在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病
Nature重磅：电穿孔技术可将基因编辑缩短至几周
2017年，Kymriah与Yescarta的获批上市宣告了CAR-T疗法时代的到来，也让我们看到了基因编辑与细胞疗法的无限潜力。昨日，一篇发表在《自然》期刊上的研究，则有望进一步加快细胞疗法的研发进程。业内诸多专家们表示，这可能会给细胞疗法领域带来重大变革。病毒载体的应用和瓶颈目前上市的两款CAR-T疗法，其使用的基因编辑技术均依赖于病毒载体。这是对病毒的一次成功改造——
基因编辑技术新进展：可显著降低动物体内LDL水平
日前，宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的研究人员与Precision Biosciences公司合作，利用该公司独特的基因组编辑技术，成功在恒河猴(rhesus macaques)模型中让编码PCSK9蛋白的基因失活，从而显着降低动物体内的LDL水平。这一在大型非人灵长类动物模型中获得的成功为在人体中检验这一基因疗法铺平了道路。这项研究
首次在哺乳动物中测试充满争议性的CRISPR基因驱动技术
2018年7月15日/生物谷BIOON/---一种有争议的能够改变整个物种基因组的技术已首次应用于哺乳动物中。在一项于2018年7月4日发表在bioRxiv预印本服务器上的研究[1]中，来自美国加州大学圣地亚哥分校研究人员描述了利用CRISPR基因编辑在实验室小鼠中开发可能根除有问题的动物群体的“基因驱动（gene drive）” 技术。基因驱动确保将经过选择的突变传递给动物的几乎所有后代。作为一
Nat Biotechnol：科学家成功利用基因编辑技术降低猕猴体内有害胆固醇的水平 有望进入人类临床试验
2018年7月13日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员通过对猕猴进行研究发现，利用基因编辑使其机体中名为PCSK9的蛋白失活或许能够有效降低猕猴机体的胆固醇水平，这项研究中研究人员首次利用基因编辑技术对大型动物模型进行研究发现了与临床疾病相关的基因表达水平的降低，基于本文
依托“七大农作物育种”专项实施，推进基因编辑技术发展和应用
传统常规育种技术为我国粮食增产和安全做出了巨大贡献，但随着科技进步，常规育种在选育品质、抗病虫和抗逆、养分高效利用等性状时效率低、周期长的问题日益突出。以CRISPR/Cas9为代表的新一代基因编辑技术，能够对目标基因进行定点“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、插入、替换等，可颠覆传统农作物育种模式，实现精准化品种改良，有效保障农产品供给和国家粮食安全。针对基因编辑技术这个热点，“十三五”国家重