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AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

西湖大学首创基于凝聚体的基因递送系统,闪耀2024 ASH大会

西湖凝聚体此次在ASH大会上展示的研究成果,不仅彰显了ProteanFect核酸递送系统在国际舞台上的创新实力,更昭示了中国生物技术在全球化浪潮中的蓬勃发展。

2024-12-16

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08

Nature子刊:我国科学家发现了14个与神经质相关的基因

在分析数据中,有14个基因与神经质(neuroticism)有关,其中12个基因以前从未被发现过。

2024-12-02

Cell:杨向东团队揭示错配修复基因导致亨廷顿病的神经元崩溃之谜

该研究系统性阐明了错配修复(MMR)基因在亨廷顿病病理中的核心作用,首次揭示了 MMR 基因通过调控体细胞 CAG 扩增速率,直接导致神经元的脆弱性。

2025-02-14

Nature:促进早期大脑健康生长的基因也可促进成年时的胶质母细胞瘤产生

这一发现验证了一种广泛持有的理论,即肿瘤劫持了基因生长程序,导致成年时期生长失控,并可能为从源头治疗胶质母细胞瘤提供一条新的途径。

2025-01-29

Nature:复杂疾病的未来防线,多基因编辑是否会引发新一轮优生学争议?

可遗传多基因编辑(HPE)站在科学与伦理的交汇点,以改变人类健康和基因命运的潜力激发了无数想象。

2025-01-10

Nat Biotechnol:利用Cas13同时靶向多个免疫抑制基因减少多种癌症中的肿瘤生长

这项技术有望成为一种更通用的“现成”治疗方法,也可以通过必要时交换基因靶标来为特定个体量身定制。

2025-01-23

Nature Biotechnology:“指哪打哪”的基因魔法——PA-rABE光控RNA编辑,疾病治疗新利器!

这项研究成功开发出的PA-rABE技术,为RNA编辑领域带来了革命性的突破。它不仅实现了对RNA编辑的精准光控,更在编辑效率、特异性和安全性方面实现了全面提升。

2025-04-02