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Nature新研究:靶向神经纤维化的抑制剂有望阻止肥胖和 2 型糖尿病

研究人员开发出了“同类首个”靶向大脑细胞外基质的神经纤维抑制剂,发现这些抑制剂可以恢复胰岛素信号传导,克服胰岛素抵抗。

2024-09-27

Cell三篇齐发:揭开LAG-3与PD-1协同驱动T细胞耗竭机制,同时靶向可改善癌症治疗效果

这三项研究共同提供了PD-1和LAG-3单独或联合作用的机制见解,强调了进一步临床开发的机会。

2024-08-20

礼来投资45亿美元新建药物开发与生产中心

Medicine Foundry将使礼来能够进一步开发创新解决方案,优化生产工艺,提高临床试验药品的生产能力,同时降低成本和对环境的影响。

2024-10-06

Cell Discovery | 新突破:改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗

研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA(crRNA)从核内转移到细胞质,实现了在细胞质内靶向降解RNA。

2024-04-19

《科学》:基因编辑新突破!科学家首次实现肺部基因编辑,单次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化

ung SORT LNP的效果相当持久,在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见,第二次注射后,已经有超过32%的肺细胞被编辑,在第7天上升到51%,并持续至实验结束。

2024-06-16

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08

Nature:揭示卵巢老化的基因密码:稀有变异与癌症风险的双重关联

该研究首次系统性地研究了罕见蛋白编码基因变异对卵巢老化的影响,扩展了我们对卵巢老化遗传机制的理解。

2024-09-21

时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面获进展

本研究通过设计金属配位超分子(MOC)的层级自组装,并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用,构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒(LSNPs),发展了时空特异性蛋白质递送新方法。

2024-09-02

张锋最新Science论文:发现“隐藏基因”,揭开全新遗传调控方式

这两项研究观察到,逆转录酶(RT)使用相关非编码RNA(ncRNA)中一段特定的120个碱基作为模板来生成互补DNA(cDNA)。

2024-09-02