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2024年十大畅销基因疗法,仅3款销售额超1亿美元

目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市,然而,其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元,只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。

2025-05-19

Science:解开百年基因密码!全新“分子锁”Zincore揭示最大转录因子家族之谜

这项里程碑式的研究,为我们揭示了一个全新的、功能至关重要的蛋白质复合物——Zincore。解答了长期困扰生物学家的“锌指蛋白如何激活基因”的古老难题,并且它揭示了一种前所未见的“分子锁定”机制。

2025-07-08

Science:我国学者破解哺乳动物再生能力丢失之谜,激活这个基因实现耳廓再生

该研究基于华大自主研发的时空组学技术 Stereo-seq 和高通量测序平台 DNBSEQ-T10,首次发现 Aldh1a2 基因的表达不足导致的视黄酸合成不足是高等哺乳动物小鼠耳廓再生失败的核心机制

2025-06-30

Nat Neurosci:CLOCK 基因揭秘人类大脑认知超凡进化的关键密码

时钟基因是一组已知有助于调节人体内部24小时周期(也称为昼夜节律)的基因。其中一个基因是所谓的CLOCK基因,它编码一种调节其他基因活性的蛋白质,有助于睡眠和觉醒的周期性模式。

2025-07-30

基因暗物质中的"风险开关"正在被揭开

这项研究带来了突破性解决方案——研究团队对13种常见癌症(占人类恶性肿瘤90%以上)的4,041个风险SNV进行了系统性功能分析,首次在正常人体细胞中绘制出癌症风险变异的"功能图谱"。

2025-02-20

揭秘基因“自毁开关”如何防病

惊人的是,拥有这种基因优势的糖尿病患者,视网膜病变风险直降72%,肾脏并发症发生率仅为普通患者的1/3,体内残存β细胞数量甚至高出近2倍。

2025-03-23

Cell:科学家揭秘先天基因密码如何影响癌症发展?有望开启精准医疗新时代

通过一种名为“精准肽组学”的先进技术,研究团队对超过33万个编码蛋白质的先天基因变异进行分析揭示了这些变异如何在肿瘤中发挥作用。

2025-04-18

Nature:单一的基因“打击”或会驱动慢性髓性白血病的快速生长

来自维康桑格研究所等机构的科学家们通过研究揭开了慢性髓性白血病这颗“癌种子”从萌芽到爆发的神秘面纱。

2025-04-11

Cell:从细菌毒素到基因剪刀——CRISPR-Cas13的十亿年进化之路

被称作"基因魔剪"的Cas13蛋白,竟起源于一类原始细菌的"自杀式武器"。

2025-02-25

Nature Methods:细胞形态学图谱,解锁基因功能的新钥匙

这一技术的应用前景不仅体现在基础研究的加速推进上,更为解决实际疾病问题和推动新药开发提供了强大的支持。

2025-02-01