Nature Genetics :肥胖与致癌基因突变的复杂关联带来对癌症预防和治疗的新启示
研究揭示了体质指数(BMI, Body Mass Index)与某些癌症中特定驱动基因突变之间的显著关联,并深入探讨这些发现背后的机制及其临床意义。
JAMA Ophthalmol:新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善,并证明了长期安全性。
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前,BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年,这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
Science封面:华人学者开发AI模型,学会生命的语言,生成新型CRISPR系统乃至整个基因组
该研究开发了从分子到基因组尺度都能进行预测和生成任务的基因组基础模型——Evo模型。这是第一个在全基因组规模上以单核苷酸分辨率预测和生成DNA序列的模型。
Cell Biosci:类器官揭示c-JUN基因奥秘
本文研究了c-JUN基因对丘脑发育的影响,通过构建小鼠及人类神经模型,发现c-JUN缺失使小鼠丘脑畸形、神经纤维稀疏,在人类模型中也阻碍神经纤维延伸与丘脑发育,证实其是丘脑发育关键转录调节因子。
Science:新研究鉴定出一组让有益细菌植物乳杆菌在宿主肠道中成功定植的基因
这些作者开发了一种技术,使他们能够实时观察植物乳杆菌(Lactiplantibacillus plantarum)的单个细胞在果蝇肠道内的壁龛(niche)定植。
Nat Methods:scNanoSeq-CUT&Tag技术:可精准检测单细胞基因组复杂区域的染色质修饰
该研究开发了一种基于单分子测序平台的 scNanoSeq-CUT&Tag 新方法,可以精准检测单个细胞内染色质修饰特征,包括组蛋白修饰和转录因子的结合分布模式。
Nature | 清华大学等团队揭示配体效应如何调控μ阿片受体的构象动态
该研究检测了9种具有独特药理特征的具有代表性的µOR配体对TM6构象和动力学的影响,包括纳洛酮(拮抗剂)、TRV130、PZM21等。
Nature子刊:梁海华/乐率团队揭示噬菌体调控病原菌致病性并逃逸宿主免疫反应的新机制
该研究深入揭示了噬菌体蛋白Dap1的双重功能:它不仅能够调控细菌的行为,而且还能帮助噬菌体逃避由细菌Lon蛋白酶所介导的噬菌体防御,显著提升了噬菌体的适应性和生存能力。
最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。