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Nat Genet:新研究绘制出关键癌症基因VHL所有潜在变异的影响图谱

在这项新的研究中,这些作者使用了一种名为饱和基因组编辑(saturation genome editing)的新方法,随着时间的推移,对人类细胞中2000多种不同VHL变异的功能进行了长期跟踪。

2024-07-10

Genomic Psych:特殊基因突变或许是理解人类神经精神性疾病的关键缺失环节

研究指出,TAAR1的遗传突变或许是理解痕量胺失衡如何促进精神健康障碍发生的缺失缓解,这或许会对后期精神病研究领域的药物开发及个体化医学研究产生深远的影响。

2024-09-18

Cell:超越AAV和LNP,全新核酸递送平台——蛋白脂质载体(PLV),有望开启基因治疗新时代

结果显示,系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA,可显著提高血液中卵泡抑素的水平,并显著增加肌肉质量和握力。

2024-09-18

PROTAC介导的HIV-1 Nef降解可有效抑制病毒复制并恢复T细胞表面CD4和MHC-I表达

本研究展示了PROTAC在靶向降解HIV-1 Nef蛋白方面的出色效果。通过靶向降解Nef,PROTAC不仅恢复了T细胞表面MHC-I和CD4的表达,还显著抑制了HIV-1的复制。

2024-07-06

Cell子刊:胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统,通过单个AAV递送治疗遗传病

该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统:IscB-ωRNA系统,提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率,并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑

2024-11-22

Sci Adv:对特殊基因进行抑制或有望帮助开发克服癌细胞对化疗药物顺铂耐受的新型疗法

本文研究描述了癌细胞对顺铂耐药的特殊分子机制,考虑到NPEPPS能作为药物靶点的特征,其或许有望帮助改善癌症患者的治疗结局。

2024-12-26

融资5700万美元,张锋新公司推出多重表观基因编辑平台,可同时7次表观基因编辑

众所周知,表观遗传学是基因组的“软件”,通过改变基因的可及性而不改变DNA序列来调控基因表达。DNA甲基化和组蛋白修饰共同作用,打开或关闭基因,从而决定基因的表达水平。

2024-05-08

最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨

uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。 

2024-07-13

Nature:科学家揭示儿童T谱系急性淋巴细胞白血病发生的基因组基础

来自美国圣犹大儿童研究医院等机构的科学家们在理解T系急性淋巴细胞白血病研究上取得重大突破。

2024-08-23

Nature Genetics:揭示女性生育力的基因密码:CCDC201变异对绝经和生育的深远影响

研究的结果表明,携带CCDC201基因p.(Arg162Ter)突变的女性可能需要更早进行生殖健康咨询和相关干预,以应对潜在的提前绝经及其带来的健康风险。

2024-09-02